Wat is Spinraza - Nusinersen en waarvoor wordt het gebruikt?
Spinraza is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van 5q spinale musculaire atrofie (SMA), een genetische ziekte die spierzwakte en atrofie veroorzaakt, inclusief van de longspieren.De ziekte is geassocieerd met een defect in chromosoom 5q en de symptomen beginnen meestal kort na de geboorte.
Omdat het aantal patiënten met SMA klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Spinraza op 2 april 2012 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Spinraza bevat de werkzame stof nusinersen.
Hoe wordt Spinraza gebruikt?
Spinraza is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van SMA.
Het geneesmiddel is verkrijgbaar als oplossing voor injectie in injectieflacons van 12 mg. Het wordt toegediend als een intrathecale injectie (in de onderrug, rechtstreeks in de wervelkolom) door een arts of verpleegkundige die ervaring heeft met het uitvoeren van deze procedure.De patiënt moet mogelijk worden verdoofd (een geneesmiddel krijgen om hem te kalmeren) voordat Spinraza wordt toegediend.
De aanbevolen dosis is 12 mg (één injectieflacon) die zo snel mogelijk moet worden toegediend nadat bij de patiënt de diagnose SMA is gesteld. De eerste dosis moet worden gevolgd door nog 3 doses, na 2, 4 en 9 weken en daarna met één dosis om de 4 maanden. De behandeling moet worden voortgezet zolang de patiënt er baat bij heeft. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Spinraza - Nusinersen?
Patiënten met SMA missen een eiwit dat 'motor neuron survival factor' (SMN) wordt genoemd en dat essentieel is voor de overleving en het normaal functioneren van motorneuronen (zenuwcellen in het ruggenmerg die de spierbewegingen aansturen). Het SMN-eiwit wordt geproduceerd door twee genen, SMN1 en SMN2. Patiënten met SMA missen het SMN1-gen, maar hebben het SMN2-gen dat meestal een kort SMN-eiwit produceert dat niet zo goed functioneert als een eiwit van volledige lengte.
Spinraza is een synthetisch antisense-oligonucleotide (een soort genetisch materiaal) waarmee het SMN2-gen het volledige eiwit kan maken dat normaal kan functioneren. Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Welk voordeel heeft Spinraza - Nusinersen aangetoond tijdens de onderzoeken?
Een hoofdonderzoek onder 121 zuigelingen (gemiddelde leeftijd 7 maanden) met SMA toonde aan dat Spinraza werkzaam is in het verbeteren van beweging in vergelijking met placebo (schijninjectie).
Na één jaar behandeling had 51% van de zuigelingen die Spinraza kregen (37 van de 73) vooruitgang geboekt bij het ontwikkelen van hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen, terwijl geen vergelijkbare vooruitgang werd waargenomen bij zuigelingen die placebo kregen. , overleefden de meeste zuigelingen die met Spinraza werden behandeld langer en hadden zij later ademhalingshulp nodig dan degenen die placebo kregen.
Er loopt een ander onderzoek om de werkzaamheid van Spinraza te evalueren bij kinderen met minder ernstige SMA die in een later stadium (gemiddelde leeftijd 3 jaar) zijn gediagnosticeerd.De tussentijdse analyse liet resultaten zien die consistent zijn met die van zuigelingen bij wie de ziekte eerder is begonnen.
Wat zijn de risico's van Spinraza - Nusinersen?
De meest voorkomende bijwerkingen van Spinraza (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn hoofdpijn en rugpijn; bij pasgeborenen konden deze bijwerkingen echter niet worden beoordeeld omdat ze deze niet konden communiceren. Aangenomen wordt dat deze bijwerkingen worden veroorzaakt door de injecties in de wervelkolom die worden gegeven om het geneesmiddel toe te dienen.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen en beperkingen die zijn gemeld met Spinraza.
Waarom is Spinraza - Nusinersen goedgekeurd?
In zijn beoordeling erkende het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) de ernstige aard van de ziekte en de dringende behoefte aan effectieve behandelingen.
Het is aangetoond dat Spinraza klinisch betekenisvolle verbeteringen teweegbrengt bij jonge kinderen met de ziekte in verschillende mate van ernst. Hoewel het geneesmiddel niet is getest bij patiënten met de meest ernstige en mildere vormen van SMA, wordt verwacht dat het vergelijkbare voordelen biedt voor deze patiënten.
Bijwerkingen werden als beheersbaar beschouwd, aangezien de meeste verband houden met de toedieningsweg van het geneesmiddel.
Daarom heeft het CHMP geconcludeerd dat de voordelen van Spinraza groter zijn dan de risico's en heeft het aanbevolen om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Spinraza - Nusinersen te garanderen?
Het bedrijf dat Spinraza op de markt brengt, zal lopende onderzoeken afronden naar de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel op lange termijn bij patiënten die symptomen van SMA hebben en bij patiënten die nog geen symptomen hebben.
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Spinraza veilig en effectief te gebruiken, zijn ook vermeld in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Spinraza - Nusinersen
Raadpleeg voor de volledige versie van Spinraza's EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over behandeling met Spinraza de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Spinraza is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Spinraza - Nusinersen die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
