Wat is Cystadane?
Cystadane is een poeder voor oraal gebruik dat de werkzame stof watervrij betaïne bevat.
Waar wordt Cystadane voor gebruikt?
Cystadane wordt gebruikt bij de behandeling van homocystinurie, als aanvulling op andere therapieën, zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en een specifiek dieet.
Homocystinurie is een erfelijke (genetische) ziekte waarbij het lichaam het aminozuur methionine niet volledig kan metaboliseren.Methionine is van nature aanwezig in voedingseiwitten en wordt gewoonlijk omgezet in homocysteïne en vervolgens in cysteïne.Patiënten met homocystinurie kunnen homocysteïne niet omzetten in cysteïne, waardoor homocysteïne zich ophoopt in het bloed en de urine Typische symptomen van homocystinurie zijn: trombose (vorming van bloedstolsels in de bloedvaten), botfragiliteit, skeletafwijkingen, ectopie lentis (afwijking waarbij de lens wordt verplaatst ten opzichte van zijn normale positie) en mentale retardatie. Het is een ernstige ziekte met een hoog sterftecijfer. Cystadane wordt gebruikt bij patiënten met alle drie de bekende typen homocystinurie veroorzaakt door een tekort aan de stoffen die nodig zijn voor het metabolisme van methionine ("cystathionine beta-synthetase" [CBS] of "5.10-methyleentetrahydrofolaatreductase" [MTHFR] ) of defecten in de "metabolisme van de cobalamine-cofactor" (cbl).
Omdat het aantal patiënten met homocystinurie klein is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd en werd Cystadane op 9 juli 2001 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Cystadane gebruikt?
Behandeling met Cystadane moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met homocystinurie.
De standaarddosis Cystadane die wordt aanbevolen voor patiënten ouder dan 10 jaar is 6 g per dag, verdeeld over twee gelijke doses. Kinderen jonger dan 10 jaar moeten 100 mg per kilogram lichaamsgewicht per dag innemen, verdeeld over twee gelijke doses. De dosis voor kinderen kan worden aangepast aan de respons op de behandeling (gecontroleerd door meting van het homocysteïnegehalte in het bloed); het verhogen van de frequentie tot meer dan tweemaal daags of het verhogen van de dosis tot meer dan 150 mg per kilogram lichaamsgewicht verbetert de voordelen van Cystadane echter niet. Het doel van de behandeling is om de plasmahomocysteïnespiegels onder 15 M of onder de normale waarde te houden. laag mogelijk. Dit wordt meestal binnen een maand bereikt.
Bij Cystadane worden 3 maatlepels geleverd, die 100 mg, 150 mg en 1 g leveren
stof. De dosis moet volledig worden opgelost in water, sap, melk, zuigelingenvoeding of voedsel en moet onmiddellijk na het mengen worden doorgeslikt.
Hoe werkt Cystadane?
Betaïne is een natuurlijke stof die wordt gewonnen uit suikerbieten. Bij homocystinurie verlaagt betaïne de plasmahomocysteïnespiegels door een reactie in het lichaam te vergemakkelijken die "remethylering" wordt genoemd, waarbij homocysteïne weer wordt omgezet in methionine, waardoor de symptomen van de ziekte worden verbeterd.
Hoe is Cystadane onderzocht?
De firma overlegde gegevens over Cystadane uit de wetenschappelijke literatuur. Onder deze waren 202 rapporten die de effecten beschrijven van Cystadane, gegeven in verschillende doses, op homocysteïnespiegels bij homocystinuriepatiënten van verschillende leeftijden. Informatie over symptomen, dosis en duur van de behandeling en andere ingenomen medicijnen werd ook verstrekt aan 140 patiënten
tegelijkertijd. De meeste patiënten slikten ook vitamine B6 of B12, of foliumzuur. De informatie uit deze onderzoeken werd vergeleken met gepubliceerde rapporten die de waargenomen uitkomst beschrijven bij onbehandelde patiënten met dezelfde ziekte.
Welk voordeel heeft Cystadane aangetoond tijdens de onderzoeken?
Patiënten die Cystadane gebruikten, vertoonden grotere verlagingen van de homocysteïnespiegels dan onbehandelde patiënten, geassocieerd met verbetering van cardiovasculaire (hart- en bloedvaten) symptomen en verbetering van het zenuwstelsel, gemeld door ongeveer driekwart van de patiënten die met Cystadane werden behandeld. Het geneesmiddel was werkzaam bij de behandeling van patiënten met alle drie de vormen van homocystinurie.
Wat is het risico van Cystadane?
De meest voorkomende bijwerkingen van Cystadane (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn spiegels
verhoogde plasmaspiegels van methionine. De methioninespiegels moeten worden gecontroleerd bij patiënten die Cystadane gebruiken, aangezien een verhoging van deze spiegels in verband kan worden gebracht met hersenoedeem (zwelling van de hersenen). Patiënten die symptomen van hersenoedeem vertonen, zoals ochtendhoofdpijn met braken of veranderingen in het gezichtsvermogen, dienen hun arts hiervan op de hoogte te stellen, aangezien de behandeling met Cystadane mogelijk moet worden stopgezet. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Cystadane Cystadane mag niet worden gebruikt bij patiënten die overgevoelig (allergisch) zijn voor betaïne.
Waarom is Cystadane goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat, ondanks de beperkte systematische onderzoeken die met Cystadane zijn uitgevoerd, het geneesmiddel nuttig is als aanvullende therapie bij de behandeling van homocystinurie, als aanvulling op op vitamine gebaseerde therapieën en in combinatie met een specifieke voeding De commissie merkt op dat Cystadane geen vervanging is voor andere behandelingen.
Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cystadane groter zijn dan de risico's als aanvullende behandeling voor homocystinurie, indien gebruikt volgens de aanwijzingen van het product, en adviseerde daarom een vergunning voor het in de handel brengen te verlenen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Cystadane te garanderen?
Het bedrijf dat Cystadane maakt, zal een register opzetten van patiënten die het geneesmiddel gebruiken voor:
hun veiligheid bewaken. Het zal met name gevallen van hersenoedeem volgen, die tijdens de proef met het medicijn bij een klein aantal patiënten zijn waargenomen.
Overige informatie over Cystadane:
Op 15 februari 2007 heeft de Europese Commissie Orphan Europe SARL een "Marketing Authorization" voor Cystadane verleend, geldig in de hele Europese Unie.
Klik hier om de aanwijzing van Cystadane als weesgeneesmiddel te registreren.
Voor de volledige versie van de Cystadane EPAR klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 01-2007.
De informatie over Cystadane - Watervrij betaïne die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
