Wat is Carbaglu?
Carbaglu is een geneesmiddel dat de werkzame stof carglumaatzuur bevat. Het is verkrijgbaar als dispergeerbare tablet. "Dispergeerbaar" betekent dat de tabletten gedispergeerd (gemengd) kunnen worden in water.
Waar wordt Carbaglu voor gebruikt?
Carbaglu wordt voorgeschreven voor de behandeling van hyperammoniëmie (hoog ammoniakgehalte in het bloed) bij patiënten bij wie het enzym N-acetylglutamaatsynthase (NAGS) ontbreekt.Dit enzym helpt normaliter bij de metabolisering van ammoniak. Als het enzym niet aanwezig is, kan ammoniak niet worden afgebroken en hoopt het zich op in het bloed. Het is een uiterst zeldzame ziekte. Patiënten met een ernstige totale NAGS-deficiëntie ontwikkelen kort na de geboorte snel hoge concentraties ammoniak in het bloed. Patiënten met gedeeltelijke NAGS-deficiëntie (een mildere vorm van de ziekte) kunnen op elk moment in hun leven symptomen van de ziekte ervaren na een stressvolle gebeurtenis zoals een infectie of virale ziekte.
Vanwege het lage aantal patiënten met NAGS-deficiëntie werd Carbaglu op 18 oktober 2000 aangewezen als weesgeneesmiddel (een geneesmiddel voor de behandeling van zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Carbaglu gebruikt?
De behandeling met Carbaglu moet beginnen onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van stofwisselingsstoornissen. De behandeling kan al op de eerste levensdag beginnen. De initiële dagelijkse dosis moet 100 mg per kilogram lichaamsgewicht zijn, maar indien nodig kan tot 250 mg/kg worden gebruikt. De dosis moet dan worden aangepast om normale ammoniakspiegels in het bloed te behouden; dagelijkse doses liggen normaal gesproken tussen 10 mg/kg en 100 mg/kg. De tabletten moeten worden gedispergeerd (gemengd) in een kleine dosis water voordat ze aan de patiënt worden toegediend. Ze kunnen gemakkelijk in twee gelijke helften worden gebroken. Het geneesmiddel moet gedurende het hele leven van de patiënt worden toegediend.
Hoe werkt Carbaglu?
Mensen met NAGS-tekort zijn niet in staat om ammoniak af te breken en te elimineren. Wanneer dit gebeurt, hoopt ammoniak zich op in het bloed, wat giftig is voor het lichaam en vooral voor de hersenen. Carbaglu heeft een zeer vergelijkbare structuur. met N-acetylglutamaat, dat activeert een enzym dat ammoniak kan afbreken.Carbaglu bevordert daarom de afbraak van ammoniak, waardoor de ammoniakconcentraties in het bloed en de toxische effecten ervan worden verlaagd.
Hoe is Carbaglu onderzocht?
Carbaglu is onderzocht bij 20 patiënten, van wie er 12 NAGS-deficiënt waren en die gemiddeld ongeveer drie jaar werden behandeld. De overige acht patiënten werden vanwege andere oorzaken behandeld voor hyperammoniëmie. De firma presenteerde ook informatie uit publicaties over vier andere patiënten die werden behandeld met de werkzame stof in Carbaglu.
Welk voordeel heeft Carbaglu aangetoond tijdens de onderzoeken?
Behandeling met Carbaglu resulteerde bij de meeste patiënten in normalisatie van de ammoniakspiegels. Patiënten die Carbaglu gebruikten, bleven stabiel zonder de noodzaak van dieetbeperkingen of het gebruik van andere geneesmiddelen.
Wat is het risico van Carbaglu?
De meest voorkomende bijwerking van Carbaglu (waargenomen bij 1 tot 10 op de 100 patiënten) is meer zweten. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Carbaglu.
Carbaglu mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor carglumaatzuur of voor enig ander bestanddeel van het middel.
Waarom is Carbaglu goedgekeurd?
NAGS-deficiëntie is een zeldzame ernstige ziekte, met potentieel verwoestende gevolgen en waarvoor geen andere vergelijkbare behandeling bestaat. Op basis van de beperkte informatie die over de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel is verstrekt, heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) geconcludeerd dat Carbaglu werkzaam is bij het normaliseren van de ammoniakspiegels in het bloed. de risico's bij de behandeling van hyperammoniëmie als gevolg van NAGS-deficiëntie en adviseerde daarom een vergunning voor het in de handel brengen van Carbaglu te verlenen.
Carbaglu was oorspronkelijk goedgekeurd onder 'uitzonderlijke omstandigheden', omdat het niet mogelijk was om uitgebreide informatie te verkrijgen over het geneesmiddel, aangezien het bedoeld was voor patiënten met een zeldzame ziekte. Omdat het bedrijf de vereiste aanvullende informatie verstrekte, viel de beperking "in uitzonderlijke omstandigheden" op 26 juni 2006.
Meer informatie over Carbaglu
Op 24 januari 2003 verleende de Europese Commissie aan Wees-Europa een "Marketing Authorization" voor Carbaglu, geldig in de hele Europese Unie. De "Marketing Authorization" werd verlengd op 24 januari 2008.
Klik hier om Carbaglu als weesgeneesmiddel te registreren.
Voor de volledige versie van Carbaglu's EPAR, klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 04-2008.
De informatie over Carbaglu - carglumaatzuur die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
