Wat is Fabrazyme?
Fabrazyme is een oplossing voor infusie in een ader (indruppeling in een ader), die agalsidase bèta als de werkzame stof bevat.
Waar wordt Fabrazyme voor gebruikt?
Fabrazyme wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke aandoening.Patiënten die aan deze ziekte lijden, hebben een tekort aan het enzym alfa-galactosidase A. Dit enzym breekt normaal gesproken het lipide globotriaosylceramide (GL-3) af.Als dit enzym een tekort heeft, kan GL-3 niet worden afgebroken en hoopt het zich op in het lichaam. lichaamscellen, zoals niercellen.
Patiënten met deze ziekte hebben een breed scala aan symptomen, waaronder ernstige aandoeningen, zoals nierfalen, hartproblemen en beroertes.
Vanwege het kleine aantal patiënten met deze ziekte werd het als 'zeldzaam' beschouwd en op 8 augustus 2000 werd Fabrazyme aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Fabrazyme gebruikt?
Alleen een arts met ervaring in de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry of andere erfelijke stofwisselingsstoornissen kan Fabrazyme voorschrijven. De dosis Fabrazyme is 1 mg per kilo lichaamsgewicht, eenmaal per twee weken toegediend als intraveneuze infusie. De initiële infusiesnelheid mag niet hoger zijn dan 0,25 mg per minuut (15 mg per uur) om het risico op infusiegerelateerde reacties te verminderen. Het is mogelijk om de infusiesnelheid bij volgende infusies geleidelijk te verhogen. In één onderzoek werd gekeken naar Fabrazyme bij toediening aan kinderen en werd geconcludeerd dat het geneesmiddel in dezelfde dosis aan kinderen van 8 tot 16 jaar kan worden gegeven. Patiënten met ernstig nierletsel reageren mogelijk minder op de behandeling. Fabrazyme is bedoeld voor langdurig gebruik.
Hoe werkt Fabrazyme?
Fabrazyme maakt het mogelijk om een enzymvervangende therapie te implementeren. Dit type therapie voorziet patiënten van het enzym dat ze missen.Fabrazyme is bedoeld ter vervanging van het alfa-galactosidase A-enzym, dat mensen met de ziekte van Fabry missen. De werkzame stof in Fabrazyme is agalsidase bèta, een kopie van de menselijke vorm van het enzym dat wordt geproduceerd met een methode die bekend staat als 'recombinant-DNA-technologie': het enzym wordt geproduceerd door een cel die een gen (DNA) heeft gekregen waardoor het mogelijk is Dit vervangende enzym bevordert de afbraak van GL-3 en voorkomt de accumulatie ervan in de cellen van de patiënt.
Hoe is Fabrazyme onderzocht?
Er werden drie klinische onderzoeken gepresenteerd, waaraan 73 volwassen patiënten deelnamen. In de hoofdstudie werd Fabrazyme vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) bij 58 patiënten, waarbij de effecten van het geneesmiddel op de klaring van GL-3 uit niercellen werden gemeten.
De werkzaamheid van Fabrazyme werd ook onderzocht bij 16 kinderen tussen 8 en 16 jaar met de ziekte van Fabry.
Welk voordeel heeft Fabrazyme aangetoond tijdens de onderzoeken?
In de hoofdstudie elimineerde Fabrazyme GL-3 zeer significant en bijna volledig uit niercellen na 20 weken behandeling. 69% van de met Fabrazyme behandelde patiënten had de beste lipidenklaring, in vergelijking met geen effecten in de placebogroep. Dit kan leiden tot een verbetering van de symptomen of een stabilisatie van de ziekte.
Een daling van de GL-3-spiegels in het bloed werd ook gezien bij kinderen die met Fabrazyme werden behandeld, waarbij alle kinderen normale spiegels bereikten na 20 weken behandeling. Daarnaast is er een verbetering opgetreden in de symptomen en kwaliteit van leven van de kinderen.
Wat is het risico van Fabrazyme?
Tijdens de onderzoeken werden de meest voorkomende bijwerkingen (bij meer dan één op de 10 patiënten) van Fabrazyme veroorzaakt door de infusie en niet door het geneesmiddel zelf. De meest voorkomende reacties waren koorts en koude rillingen. Andere vaak voorkomende bijwerkingen waren: hoofdpijn, paresthesie ( abnormale gewaarwordingen, zoals tintelingen en prikkeling), misselijkheid, braken, roodheid en koud gevoel De bijwerkingen die bij kinderen werden waargenomen waren vergelijkbaar met die bij volwassenen Voor een volledige lijst van alle gemelde bijwerkingen van Fabrazyme, zie de verpakking brochure.
Patiënten die Fabrazyme gebruiken, kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die worden geproduceerd als een reactie op Fabrazyme, die de behandeling kunnen beïnvloeden).
Fabrazyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor agalsidase bèta of de andere bestanddelen van het geneesmiddel.
Waarom is Fabrazyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) was van oordeel dat behandeling met Fabrazyme klinische voordelen op lange termijn kan opleveren voor patiënten met de ziekte van Fabry. Het CHMP was van oordeel dat de voordelen van Fabrazyme opwegen tegen de risico's ervan voor langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry, en adviseerde daarom een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel te verlenen.
Fabrazyme werd aanvankelijk goedgekeurd in uitzonderlijke omstandigheden, aangezien er op het moment van goedkeuring beperkte gegevens beschikbaar waren, aangezien het wordt gebruikt voor de behandeling van een zeldzame ziekte.
Aangezien het productiebedrijf de gevraagde aanvullende informatie heeft verstrekt, is de voorwaarde met betrekking tot "uitzonderlijke omstandigheden" op 6 februari 2008 verwijderd.
Meer informatie over Fabrazyme
Op 3 augustus 2001 heeft de Europese Commissie Genzyme Europe B.V. een in de hele Europese Unie geldige "vergunning voor het in de handel brengen" van Fabrazyme. Op 3 augustus 2006 werd deze vergunning verlengd.
Het overzicht van de status van Fabrazyme als weesgeneesmiddel is hier beschikbaar.
De volledige versie van de evaluatie (EPAR) kunt u hier raadplegen.
Laatste update van dit overzicht: 02 - 2008
De informatie over Fabrazyme - agalsidase bèta die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
