Wat is Nplate?
Nplate is een poeder waarvan een oplossing voor injectie wordt gemaakt. Bevat de werkzame stof romiplostim.
Waar wordt Nplate voor gebruikt?
Nplate wordt gebruikt bij volwassenen met chronische immuuntrombocytopenische purpura (ITP), een ziekte waarbij het immuunsysteem van de patiënt bloedplaatjes vernietigt (bestanddelen van het bloed die bijdragen aan de stolling). ITP-patiënten hebben een laag aantal bloedplaatjes en lopen risico op bloedingen.
Nplate wordt gebruikt bij patiënten die al geneesmiddelen zoals corticosteroïden of immunoglobulinen hebben gebruikt en bij wie de milt is verwijderd als deze behandelingen niet hebben gewerkt. Het gebruik van het geneesmiddel kan ook worden overwogen bij patiënten die ITP-therapie hebben ondergaan, een milt hebben en niet in staat zijn een operatie te ondergaan. De milt is een orgaan dat deelneemt aan de vernietiging van bloedplaatjes.
Omdat het aantal patiënten met ITP laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Nplate op 27 mei 2005 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Nplate gebruikt?
Behandeling met Nplate moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van bloedaandoeningen.
Nplate wordt eenmaal per week toegediend als een injectie onder de huid. De startdosis is afhankelijk van het gewicht van de patiënt en wordt vervolgens elke week aangepast om het aantal bloedplaatjes op het gewenste niveau te houden. De behandeling kan worden gestopt als het aantal bloedplaatjes te hoog wordt.
De behandeling met Nplate moet worden gestaakt na vier weken behandeling met de maximale dosis als het aantal bloedplaatjes niet hoog genoeg wordt om het risico op bloedingen te verminderen. Nplate moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten met lever- of nierproblemen, aangezien het bij deze groep niet formeel is onderzocht.
Hoe werkt Nplate?
De werkzame stof in Nplate, romiplostim, is een geneesmiddel dat de aanmaak van bloedplaatjes stimuleert. In het "lichaam stimuleert een hormoon genaamd" trombopoëtine "de aanmaak van bloedplaatjes in het beenmerg.Romiplostim is een eiwit dat is aangemaakt (specifiek ontworpen) zodat het kan binden aan:
trombopoëtinereceptoren en stimuleren deze. Door de werking van trombopoëtine na te bootsen, stimuleert romiplostim de aanmaak van bloedplaatjes door het aantal bloedplaatjes in het bloed te verhogen.
Romiplostim wordt geproduceerd met een methode die 'recombinant-DNA-technologie' wordt genoemd: het wordt gemaakt door een bacterie die een gen (DNA) heeft gekregen, waardoor het romiplostim kan produceren.
Hoe is Nplate onderzocht?
De effecten van Nplate werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht.
Nplate is vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in twee hoofdonderzoeken bij volwassenen met chronische ITP. De eerste studie omvatte 63 patiënten bij wie de milt al was verwijderd, maar bij wie de ziekte nog niet onder controle was. De tweede studie omvatte 62 patiënten die nog een milt hadden en die in het verleden behandeld waren voor ITP.
In beide onderzoeken was de voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid het aantal patiënten dat een blijvende respons op de behandeling had, d.w.z. een aantal bloedplaatjes van meer dan 50 miljoen per milliliter gedurende ten minste zes van de laatste acht weken van de behandelingsperiode van 24 weken. de behoefte aan andere ITP-medicatie. Een aantal bloedplaatjes van minder dan 30 miljoen per milliliter geeft ITP-patiënten het risico op bloedingen, terwijl een normaal niveau tussen 150 en 400 miljoen per milliliter ligt.
Welk voordeel heeft Nplate tijdens de onderzoeken aangetoond?
Nplate was werkzamer dan placebo bij het verhogen van het aantal bloedplaatjes.In het onderzoek bij patiënten bij wie de milt was verwijderd, had 38% van de patiënten een langdurige respons op behandeling met Nplate (16 van de 42), vergeleken met geen van de 21 patiënten die placebo kregen In de studie van patiënten met milt had 61% van de patiënten een blijvende respons op de behandeling met Nplate (25 van 41), vergeleken met 5% van de patiënten die placebo kregen (1 van 21).
Wat is het risico van Nplate?
De meest voorkomende bijwerking van Nplate (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is hoofdpijn Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen die met Nplate zijn gemeld.
Nplate mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor romiplostim, voor een van de andere stoffen of voor de eiwitten die worden geproduceerd door "Escherichia coli (een bacterie).
Waarom is Nplate goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) merkte op dat de werkzaamheid van Nplate is aangetoond bij zowel patiënten bij wie de milt was verwijderd als bij patiënten bij wie de milt nog was verwijderd. het CHMP heeft besloten dat Nplate alleen mag worden gebruikt bij patiënten met milt die geen operatie kunnen ondergaan.Daarom heeft het CHMP besloten dat de voordelen van Nplate groter zijn dan de risico's bij patiënten die een splenectomie hebben ondergaan bij volwassenen met chronische immuuntrombocytopenische (idiopathische) purpura die ongevoelig zijn voor andere behandelingen en die kan worden beschouwd als tweedelijnsbehandeling voor volwassen patiënten zonder splenectomie bij wie een operatie gecontra-indiceerd is. De commissie adviseerde het verlenen van een handelsvergunning voor Nplate.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Nplate te waarborgen?
Het bedrijf dat Nplate maakt, zal informatiekits verstrekken aan artsen in elke lidstaat. De kits bevatten informatie over de veiligheid en werkzaamheid van Nplate en aantekeningen om artsen eraan te herinneren hoe ze het geneesmiddel moeten gebruiken en de noodzaak om de voordelen en risico's van Nplate met patiënten te bespreken.Artsen zullen ook een "dosiscalculator" ontvangen die hen zal helpen bereken de te injecteren volumes Nplate. Deze volumes kunnen soms erg klein zijn.
Overige informatie over Nplate:
Op 4 februari 2009 heeft de Europese Commissie Amgen Europe B.V. een "Marketing Authorization" voor Nplate, geldig in de hele Europese Unie.
Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Nplate, klik hier.
Voor de volledige versie van Nplate's EPAR, klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 12-2008.
De informatie over Nplate - romiplostim die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
.jpg)
