Wat is Cerezyme?
Cerezyme is een poeder waarvan een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader) wordt gemaakt. Bevat de werkzame stof imiglucerase.
Waar wordt Cerezyme voor gebruikt?
Cerezyme wordt gebruikt voor de langdurige behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher. De ziekte van Gaucher is een zeldzame erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door een tekort aan een enzym dat glucocerebrosidase wordt genoemd en dat normaal gesproken een lipidenafvalproduct dat glucocerebroside wordt genoemd, afbreekt. Zonder dit enzym hoopt het glucocerebroside-lipide zich op in het lichaam, meestal in de lever, milt en beenmerg, wat de symptomen van de ziekte veroorzaakt: bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen), vermoeidheid, neiging tot blauwe plekken en bloedingen, zwelling van de milt en lever, botpijn en fracturen.
Cerezyme is geïndiceerd bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1, die zenuwcellen niet aantast, of type 3, die zenuwcellen langdurig aantast. Patiënten moeten symptomen hebben die het zenuwstelsel niet aantasten, waaronder een of meer van de volgende aandoeningen:
- Bloedarmoede;
- trombocytopenie (laag aantal bloedplaatjes);
- botproblemen;
- vergroting van de lever of milt.
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Cerezyme gebruikt?
Patiënten met de ziekte van Gaucher moeten worden behandeld door artsen die ervaring hebben met de behandeling van deze ziekte. Cerezyme wordt gewoonlijk om de twee weken als een infuus toegediend. De dosis en frequentie van infusies moeten voor elke patiënt worden aangepast op basis van symptomen en respons op de behandeling. De eerste infusies moeten langzaam worden gegeven en daarna kan de infusiesnelheid worden verhoogd onder toezicht van een arts of verpleegkundige Cerezyme is bedoeld voor langdurig gebruik.
Hoe werkt Cerezyme?
In het verleden werd de ziekte van Gaucher behandeld met het gebruik van een enzym dat alglucerase wordt genoemd en dat gemaakt is van menselijke placenta. technologie": het enzym wordt geproduceerd door een cel waarin een gen (DNA) is ingebracht, waardoor het in staat is het enzym te produceren. Imiglucerase vervangt het enzym dat ontbreekt bij de ziekte van Gauche en bevordert de afbraak van glucocerebroside, waardoor ophoping in het lichaam wordt voorkomen.
Hoe is Cerezyme onderzocht?
Voor de ziekte van Gaucher type 1 is Cerezyme onderzocht in drie onderzoeken met in totaal 40 patiënten, wat acceptabel is aangezien de ziekte zeer zeldzaam is. In deze onderzoeken werd het vermogen van Cerezyme en dat van alglucerase om de symptomen van de ziekte van Gaucher onder controle te houden, vergeleken door de toename van het aantal rode bloedcellen en bloedplaatjes in het bloed en de afname van het volume van de lever en de milt te evalueren. Voor de ziekte van Gaucher type 3, die uiterst zeldzaam is, presenteerde de firma gegevens uit gepubliceerde artikelen en een speciaal register van patiënten met de ziekte van Gaucher.
Welk voordeel heeft Cerezyme aangetoond tijdens de onderzoeken?
Studies hebben aangetoond dat Cerezyme even veilig en effectief is als alglucerase bij het beheersen van de symptomen van de ziekte van Gaucher.Er is ook aangetoond dat patiënten veilig kunnen overschakelen van alglucerase op Cerezyme.
Wat is het risico van Cerezyme?
De meest voorkomende bijwerkingen van Cerezyme (waargenomen bij 1 tot 10 op de 100 patiënten) zijn luchtwegklachten (ademhalingsmoeilijkheden), netelroos (uitslag) of angio-oedeem (onderhuidse zwelling), jeuk en huiduitslag. Patiënten kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die door het lichaam worden aangemaakt als reactie op Cerezyme, wat de behandeling kan belemmeren) en moeten tijdens het eerste jaar van de behandeling worden gecontroleerd op tekenen van allergische reacties op Cerezyme.
Cerezyme moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor imiglucerase of voor enig ander bestanddeel van het middel.
Waarom is Cerezyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat Cerezyme de symptomen van de ziekte van Gaucher type 1 en type 3. Het Comité heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cerezyme groter zijn dan de risico's als langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van niet-neuropathische (type 1) of chronische neuropathische (type 3) ziekte van Gaucher, die ook significante niet-neurologische klinische manifestaties van de ziekte vertonen. De commissie adviseerde het verlenen van een handelsvergunning voor Cerezyme.
Overige informatie over Cerezyme:
Op 17 november 1997 heeft de Europese Commissie Genzyme Europe B.V. een "Marketing Authorization" voor Cerezyme, geldig in de hele Europese Unie. De "Marketing Authorization" werd verlengd op 17 november 2002 en 17 november 2007.
Klik hier voor de volledige versie van Cerezyme's EPAR.
Laatste update van dit overzicht: 06-2009
De informatie over Cerezyme - imiglucer die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
.jpg)
