Wat is Vedrop?
Vedrop is een drank die de werkzame stof tocofersolan bevat.
Waar wordt Vedrop voor gebruikt?
Vedrop wordt gebruikt om vitamine E-tekorten (lage vitamine E-spiegels) te behandelen of te voorkomen. Het geneesmiddel wordt gebruikt bij kinderen en jongeren tot 18 jaar met aangeboren of erfelijke chronische cholestase, waarbij de darm onvoldoende hoeveelheden vitamine E opneemt. Chronische aangeboren of erfelijke cholestase is een erfelijke ziekte waarbij de gal niet kan wegvloeien uit de lever naar de darm. Gal is een vloeistof die in de lever wordt geproduceerd en die wordt gebruikt om vet uit de darm te absorberen.
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Vedrop gebruikt?
Behandeling met Vedrop moet worden gestart door en onder toezicht staan van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met congenitale of erfelijke chronische cholestase.
Vedrop wordt oraal ingenomen, met of zonder water. De aanbevolen dagelijkse dosis is 0,34 ml per kilogram lichaamsgewicht. De dosis moet worden aangepast aan de hoeveelheid vitamine E in het bloed van het kind. Deze waarde moet regelmatig worden gecontroleerd.
Hoe werkt Vedrop?
Vitamine E is een natuurlijke stof die niet door het lichaam wordt aangemaakt, maar moet worden aangevuld met voedsel en die vele functies in het lichaam vervult, waaronder de bescherming van het zenuwstelsel. Omdat vitamine E oplost in vetten en niet in water, wordt het samen met vetdeeltjes door het lichaam alleen via de darm opgenomen. Bij patiënten met cholestase kunnen lage vitamine E-spiegels het gevolg zijn van een slechte opname van vet door de darm.
Het actieve ingrediënt in Vedrop, tocofersolan, bestaat uit een vorm van vitamine E die oplosbaar wordt gemaakt in water door het te hechten aan een chemische stof die polyethyleenglycol wordt genoemd. Tocofersolan kan uit de darm worden opgenomen bij kinderen die moeite hebben met het opnemen van vet en vitamine E uit de voeding. Dit kan het vitamine E-gehalte in het bloed verhogen en neurologische achteruitgang (aandoeningen in het zenuwstelsel) als gevolg van vitamine E-tekort helpen voorkomen
Hoe is Vedrop onderzocht?
De effecten van Vedrop werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht.
Ter ondersteuning van het gebruik van Vedrop heeft het farmaceutische bedrijf informatie uit de wetenschappelijke literatuur gepresenteerd, waaronder de resultaten van drie onderzoeken waarbij in totaal 92 kinderen en adolescenten met chronische cholestase betrokken waren die tocofersolan hadden gekregen gedurende een periode van ongeveer twee jaar. ze hadden allemaal een vitamine E-tekort en reageerden niet op andere orale behandelingen met vitamine E. De belangrijkste werkzaamheidscriteria waren gebaseerd op het vitamine E-gehalte in het bloed en het aantal proefpersonen bij wie de neurologische symptomen verbeterden of stabiel bleven.
Aanvankelijk verstrekte de firma informatie over het gebruik van Vedrop ook voor patiënten met cystische fibrose, maar tijdens de beoordeling van het geneesmiddel werd de aanvraag in verband met deze aandoening ingetrokken.
Welk voordeel heeft Vedrop aangetoond tijdens de onderzoeken?
Studies hebben aangetoond dat Vedrop de vitamine E-spiegel corrigeert bij patiënten met chronische cholestase en dat het neurologische symptomen kan verbeteren of voorkomen, vooral bij patiënten jonger dan drie jaar.
Wat is het risico van Vedrop?
De meest voorkomende bijwerking die met Vedrop is gemeld (waargenomen bij 1 tot 10 op een totaal van 100 patiënten) is diarree. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Vedrop.
Vedrop mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor tocofersolan of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het geneesmiddel mag niet worden gebruikt bij premature baby's.
Waarom is Vedrop goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Vedrop groter zijn dan de risico's bij vitamine E-deficiëntie als gevolg van slechte spijsvertering bij pediatrische patiënten die lijden aan congenitale chronische cholestase of chronische erfelijke cholestase, vanaf de geboorte (pasgeborenen tot voldragen) tot 16 of 18 jaar, afhankelijk van de regio. Het Comité adviseerde daarom de vergunning voor het in de handel brengen van Vedrop te verlenen.
Vedrop werd toegelaten onder "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, aangezien de ziekte zeldzaam is, het niet mogelijk was om volledige informatie over Vedrop te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau beoordeelt elk jaar alle nieuwe informatie die beschikbaar is gekomen en, indien nodig, zal deze samenvatting worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Vedrop?
Het bedrijf dat Vedrop vervaardigt, zal samenwerken met andere farmaceutische bedrijven om de mogelijke effecten van propylparaben (een conserveermiddel in Vedrop) op de voortplantingsorganen te evalueren. Het bedrijf is ook voornemens een register op te zetten van patiënten met aangeboren of erfelijke chronische cholestase.
Overige informatie over Vedrop:
Op 24 juli 2009 heeft de Europese Commissie Orphan Europe S.A.R.L.
een "handelsvergunning" voor Vedrop, geldig in de hele Europese Unie.
Voor de volledige versie van Vedrop EPAR klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 06-2009
De informatie over Vedrop - tocofersolan die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
