Wat is Ocaliva - Obeticholzuur en waarvoor wordt het gebruikt?
Ocaliva wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met een leverziekte die bekend staat als primaire biliaire cholangitis, een auto-immuunziekte waarbij de kleine galwegen in de lever geleidelijk worden vernietigd. Deze kanalen vervoeren een vloeistof genaamd gal van de lever naar de darm, waar het wordt gebruikt om te helpen bij de vertering van vetten. Als gevolg van schade aan de kanalen hoopt gal zich op in de lever, waardoor leverweefsel wordt beschadigd. Dit kan leiden tot littekens en leverfalen. , en kan het risico op leverkanker verhogen.
Ocaliva bevat de werkzame stof obeticholzuur. Dit wordt gebruikt in combinatie met een ander geneesmiddel, ursodeoxycholzuur (UDCA), bij patiënten die niet voldoende reageren op UDCA alleen, en alleen bij patiënten die UDCA niet kunnen gebruiken.
Omdat het aantal patiënten met primaire biliaire cholangitis klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Ocaliva op 27 juli 2010 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Ocaliva gebruikt?
Ocaliva is verkrijgbaar in de vorm van tabletten (5 en 10 mg) en is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De aanbevolen startdosering is eenmaal daags 5 mg. Als Ocaliva na zes maanden goed wordt verdragen, kan de dosis worden verhoogd tot eenmaal daags 10 mg. Bij patiënten die ondraaglijke jeuk ervaren (een mogelijke bijwerking van Ocaliva) kan de dosering worden verlaagd of moet de behandeling worden stopgezet.
Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Ocaliva - Obeticholzuur?
De werkzame stof in Ocaliva, obeticholzuur, is een gemodificeerde vorm van een galzuur (galzuren zijn de belangrijkste componenten van gal). Het werkt voornamelijk door zich te hechten aan receptoren in de lever en darmen (farnesoid X-receptoren) die de productie van gal regelen.Door zich aan deze receptoren te hechten, vermindert Ocaliva de productie van gal in de lever, waardoor het zich niet ophoopt en leverweefsel beschadigt.
Welk voordeel heeft Ocaliva - Obeticholzuur aangetoond tijdens de onderzoeken?
Ocaliva werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in één hoofdonderzoek onder 217 volwassenen met primaire biliaire cholangitis die UDCA gedurende ten minste 1 jaar hadden gebruikt of die geen UDCA konden gebruiken. De graadmeter voor de werkzaamheid was gebaseerd op het aantal patiënten bij wie de bloedspiegels van stoffen zoals bilirubine en ALP (markers van leverbeschadiging) met ten minste 15% (voor ALP) en onder een bepaalde waarde die als normaal (voor bilirubine) wordt beschouwd, waren gedaald na 1 jaar behandeling.
Uit het onderzoek bleek dat Ocaliva werkzamer was dan placebo bij het verlagen van de bloedspiegels van bilirubine en ALP: de spiegels daalden met de vereiste hoeveelheid bij 47% (34 van de 73) van de patiënten die werden behandeld met Ocaliva 10 mg en bij 46% (32 van de 73 ) 70) van de patiënten behandeld met toenemende doses Ocaliva (5 mg tot 10 mg), vergeleken met 10% (7 van de 73) van de met placebo behandelde patiënten.
Wat zijn de risico's van Ocaliva - Obeticholzuur?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ocaliva zijn jeuk (die bij meer dan 6 op de 10 mensen kan optreden) en vermoeidheid (die bij meer dan 2 op de 10 mensen kan optreden). Jeuk is ook de meest voorkomende bijwerking die kan leiden tot stopzetting van de behandeling. In de meeste gevallen trad jeuk op binnen de eerste maand van de behandeling, die na verloop van tijd verdween tijdens het voortzetten van de behandeling. verpakkingsbrochure.
Ocaliva mag niet worden gebruikt bij patiënten met volledig geblokkeerde galwegen. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.
Waarom is Ocaliva - Obeticholzuur goedgekeurd?
Patiënten met primaire biliaire cholangitis hebben beperkte behandelingsopties. Van Ocaliva is aangetoond dat het de bloedspiegels van bilirubine en ALP verlaagt bij patiënten met primaire biliaire cholangitis, inclusief degenen die niet met UDCA konden worden behandeld. De verlagingen van bilirubine en ALP bleken zodanig te zijn dat ze een aanwijzing waren voor een verbeterde leverconditie. De klinische voordelen van Ocaliva moeten echter in verdere onderzoeken worden aangetoond. Het veiligheidsprofiel van het geneesmiddel werd als gunstig beschouwd, met bijwerkingen die draaglijk en beheersbaar waren met ondersteunende behandeling (bijv. voor pruritus) en dosisaanpassingen. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft daarom geconcludeerd dat de voordelen van Ocaliva groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Ocaliva heeft "voorwaardelijke goedkeuring" gekregen. Dit betekent dat er in de toekomst meer informatie over het geneesmiddel beschikbaar zal zijn, die het bedrijf moet verstrekken. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Ocaliva?
Aangezien Ocaliva voorwaardelijke goedkeuring heeft gekregen, zal het bedrijf dat Ocaliva in de handel brengt aanvullende gegevens van twee onderzoeken verstrekken om de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel te bevestigen. De eerste studie is opgezet om het klinische voordeel van Ocaliva aan te tonen, terwijl de tweede studie de voordelen van Ocaliva zal evalueren bij patiënten met een matige tot ernstige leverziekte.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Ocaliva - Obeticholzuur te garanderen?
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Ocaliva veilig en effectief te gebruiken, zijn uiteengezet in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Ocaliva - Obeticholzuur
Raadpleeg voor de volledige versie van Ocaliva's EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over Ocaliva-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Ocaliva is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Ocaliva - Obeticholzuur die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
