Wat is Busilvex?
Busilvex is een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling in een ader) dat de werkzame stof busulfan bevat.
Waar wordt Busilvex voor gebruikt?
Busilvex is geïndiceerd voor 'conditionerende' (voorbereidende) behandeling voorafgaand aan transplantatie van hematopoëtische voorlopercellen (cellen die bloedcellen aanmaken) bij volwassenen en kinderen. Dit type transplantatie wordt uitgevoerd bij personen die lijden aan bloedaandoeningen (bijvoorbeeld een zeldzame vorm van bloedarmoede) of bloedkankers, waarbij het daarom noodzakelijk is om de hematopoëtische cellen te vervangen. Behandeling met Busilvex wordt gevolgd door therapie met een ander geneesmiddel (cyclofosfamide bij volwassenen en cyclofosfamide of melfalan bij kinderen).
Omdat het aantal patiënten dat dit type conditionering en transplantatie ondergaat laag is in de Europese Unie (EU), werd busulfan op 29 december 2000 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Busilvex gebruikt?
Busilvex dient te worden toegediend onder toezicht van een arts die ervaring heeft met pre-transplantatiebehandelingen. De aanbevolen dosering van Busilvex bij volwassenen is 0,8 mg per kilogram lichaamsgewicht. Bij kinderen en adolescenten (tot 17 jaar) hangt de aanbevolen dosering van Busilvex af van het lichaamsgewicht van de patiënt en varieert van 0,8 tot 1,2 mg/kg. Busilvex wordt toegediend via een centraal intraveneus infuus (druppelinjectie in een centrale ader in de borst). Elke infusie duurt twee uur en wordt gedurende vier opeenvolgende dagen om de zes uur aan de patiënt toegediend voorafgaand aan de behandeling en transplantatie met cyclofosfamide of melfalan. Voordat ze Busilvex krijgen, moeten patiënten worden voorbehandeld met anti-epileptica (om epileptische aanvallen te voorkomen) en anti-emetica (om braken te voorkomen).
Hoe werkt Busilvex?
De werkzame stof in Busilvex, busulfan, behoort tot een groep geneesmiddelen die 'alkylerende stoffen' worden genoemd. Deze stoffen zijn "cytotoxisch", wat betekent dat ze cellen doden, vooral die welke zich snel ontwikkelen, zoals kankercellen of stamcellen (of "stamcellen") (dwz cellen die andere soorten cellen produceren). Busulfan wordt vóór transplantatie gebruikt om abnormale cellen en hematopoëtische voorlopercellen in de patiënt te neutraliseren. Dit proces wordt "myeloablatie" genoemd. Behandeling met cyclofosfamide of melfalan wordt dan gebruikt om het immuunsysteem te onderdrukken, zodat de natuurlijke afweer van het lichaam wordt verlaagd (normaal bloed).
Hoe is Busilvex onderzocht?
De effecten van Busilvex werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht. Het farmaceutische bedrijf presenteerde gegevens van experimentele modellen uit de wetenschappelijke literatuur.
Busilvex is onderzocht bij patiënten, meestal met bloedkanker, die een transplantatie van hematopoëtische voorlopercellen nodig hadden. Er werden twee hoofdstudies uitgevoerd, waaraan 103 volwassenen deelnamen, en één studie waaraan 55 kinderen deelnamen. De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was gebaseerd op het aantal patiënten met myeloablatie (dwz met een verminderd aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes) en 'transplantaat' (de tijd die nodig is om de witte bloedcellen weer hoger te laten worden).
Welk voordeel heeft Busilvex aangetoond tijdens de onderzoeken?
Myeloablatie werd waargenomen bij alle patiënten, volwassenen en kinderen. Het transplantaat werd verkregen na gemiddeld tien dagen (bij volwassenen) of 11 dagen (bij kinderen) in geval van "autologe transplantatie" (dwz transplantatie van de eigen cellen van de patiënt, verzameld en bewaard vóór transplantatie). Het werd bereikt na 13 dagen (bij volwassenen) en 21 dagen (bij kinderen) bij "allogene transplantaties" (transplantatie van cellen van een donor).
Wat is het risico van Busilvex?
Afgezien van de vermindering van het aantal circulerende bloedcellen, wat het doel van het geneesmiddel is, zijn de ernstigste bijwerkingen van behandeling met Busilvex infectie, leveraandoeningen, waaronder obstructie van een leverader, transplantatieziekte (wanneer de getransplanteerde cellen lichaam van de patiënt aanvallen) en aandoeningen van de luchtwegen (longen). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Busilvex.
Busilvex mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor busulfan of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het mag niet aan zwangere vrouwen worden gegeven. Borstvoeding moet worden gestaakt wanneer de behandeling met Busilvex wordt gestart. Busilvex kan de vruchtbaarheid bij beide geslachten verminderen. Vrouwelijke patiënten mogen daarom niet zwanger worden tijdens en tot zes maanden na de behandeling en mannelijke patiënten mogen zich niet voortplanten tijdens en tot zes maanden na behandeling met het geneesmiddel .
Bijzondere voorzichtigheid is geboden bij gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen zoals itraconazol (gebruikt voor bepaalde soorten infecties), ketobemidon (gebruikt voor pijnverlichting) en paracetamol. Raadpleeg de bijsluiter voor meer informatie.
Waarom is Busilvex goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de werkzaamheid van Busilvex is aangetoond en dat het een alternatief is voor busulfan-tabletten, die nadelen hebben, waaronder het grote aantal tabletten dat moet worden ingenomen.Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Busilvex groter zijn dan de risico's ervan als voorbereidende behandeling voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie. Het Comité adviseerde daarom een vergunning voor het in de handel brengen van Busilvex te verlenen.
Overige informatie over Busilvex:
Op 9 juli 2003 heeft de Europese Commissie aan Pierre Fabre Médicament een in de hele EU geldige "vergunning voor het in de handel brengen" van Busilvex verleend. De "vergunning voor het in de handel brengen" werd op 9 juli 2008 verlengd.
Om Busilvex als weesgeneesmiddel te registreren, klik hier.
Voor de volledige versie van Busilvex' EPAR, klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 07-2008.
De informatie over Busilvex - busulfan die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
