Wat is Aldurazyme?
Aldurazyme is een oplossing voor infusie (indruppeling) die de werkzame stof laronidase bevat.
Waarvoor wordt Aldurazyme gebruikt?
Aldurazyme is geïndiceerd bij patiënten met een bevestigde diagnose van mucopolysaccharidose I (MPS-I; α-L-iduronidase-deficiëntie), voor de behandeling van niet-neurologische (niet-hersen- of zenuwgerelateerde) manifestaties van de ziekte. MPS I is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij het niveau van enzymactiviteit van α-L-iduronidase veel lager is dan normaal. Bijgevolg is er geen afbraak van bepaalde stoffen (glycosaminoglycanen), die zich ophopen in de meeste organen van het lichaam en ze beschadigen. Niet-neurologische manifestaties van MPS I kunnen leververgroting, gewrichtsstijfheid resulterend in bewegingsproblemen, verminderd longvolume, hartziekte en oogziekte zijn. Omdat het aantal patiënten met MPS klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Aldurazyme op 14 februari 2001 aangewezen als weesgeneesmiddel (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten). Het geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Aldurazyme gebruikt?
Behandeling met Aldurazyme moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met MPS I of andere erfelijke stofwisselingsziekten. Aldurazyme moet worden toegediend in ziekenhuizen of klinieken waar reanimatiefaciliteiten beschikbaar zijn en andere geneesmiddelen mogen voorafgaand aan de infusie worden gegeven om allergische reacties te voorkomen.Aldurazyme wordt eenmaal per week toegediend als intraveneuze infusie en is geïndiceerd voor langdurige therapie.
Hoe werkt Aldurazyme?
De werkzame stof in Aldurazyme, laronidase, is een kopie van het menselijke enzym α-L-iduronidase en wordt geproduceerd met een methode die bekend staat als 'recombinant-DNA-technologie': het enzym wordt gemaakt door een cel waarin een gen (DNA) maakt het in staat om laronidase te produceren, dat wordt gebruikt als "enzymvervangingstherapie", dat wil zeggen, het vervangt het ontbrekende enzym bij patiënten met MPS I. De symptomen van MPS I worden dus onder controle gebracht, met als gevolg een verbetering van de kwaliteit van leven van patiënten .
Hoe is Aldurazyme onderzocht?
Aldurazyme werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) bij 45 patiënten van 5 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van mucopolysacharidose I (MPS-I). De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de geforceerde vitale capaciteit (CVF, een maatstaf voor de werkzaamheid van de longen) en de afstand die patiënten zes minuten kunnen lopen.Deze waarden werden gemeten voor en na 26 weken therapie. Daarna duurde het onderzoek maximaal vier jaar en werden alle patiënten behandeld met Aldurazyme. Aldurazyme is onderzocht bij 20 kinderen jonger dan vijf jaar die gedurende één jaar Aldurazyme kregen. De studie richtte zich voornamelijk op de veiligheid van het medicijn, maar mat ook het vermogen om de GAG-spiegels in de urine en de grootte van de lever te verlagen.
Welk voordeel heeft Aldurazyme aangetoond tijdens de onderzoeken?
Uit het onderzoek bleek dat Aldurazyme zowel de geforceerde vitale capaciteit (CVF) als het loopvermogen van de patiënten verbeterde na 26 weken en dat het effect tot vier jaar aanhield.Bij kinderen jonger dan vijf jaar heeft Aldurazyme de glycosaminoglycaanspiegels in de urine verlaagd. met ongeveer 60%, en de helft van de behandelde kinderen had aan het einde van het onderzoek een lever van normale grootte.
Wat is het risico van Aldurazyme?
De meeste bijwerkingen die bij Aldurazyme worden waargenomen, zijn reacties die worden veroorzaakt door de infusie en niet door het geneesmiddel zelf. Sommige zijn ernstig, maar het aantal bijwerkingen neemt in de loop van de tijd af. De meest voorkomende bijwerkingen van Aldurazyme die bij oudere patiënten worden waargenomen vijf jaar (meer dan één op de tien patiënten) zijn hoofdpijn, misselijkheid, buikpijn (maagpijn), huiduitslag, artropathie (gewrichtsdegeneratie), artralgie (gewrichtspijn), rugpijn, pijn in de ledematen (handen en voeten), blozen pyrexie (koorts) en reacties op de infusieplaats Bij patiënten jonger dan vijf jaar zijn de meest voorkomende bijwerkingen verhoogde bloeddruk, verminderde zuurstofsaturatie (een maatstaf voor de werkzaamheid van de longfunctie), tachycardie (verhoogde hartslag), pyrexie en koude rillingen. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Aldurazyme Patiënten die Aldurazyme krijgen, ontwikkelen vaak antilichamen (eiwitten die worden geproduceerd als reactie op het geneesmiddel), maar het effect dat deze antilichamen kunnen hebben, is nog niet volledig bekend op de veiligheid en werkzaamheid. Aldurazyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk ernstige allergische reacties (zoals een anafylactische reactie) op laronidase of andere bestanddelen hebben.
Waarom is Aldurazyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat Aldurazyme de symptomen van MPS I effectief onder controle houdt. Het Comité heeft geconcludeerd dat de voordelen van Aldurazyme groter zijn dan de risico's ervan voor langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van MPS I. Het comité heeft aanbevolen een "vergunning voor het in de handel brengen" van het geneesmiddel te verlenen. Aldurazyme is goedgekeurd "onder uitzonderlijke omstandigheden", wat betekent dat, omdat het wordt gebruikt voor de behandeling van een zeldzame ziekte, er geen gedetailleerdere informatie over het geneesmiddel kon worden verkregen Het Europees Geneesmiddelenbureau beoordeelt jaarlijks de nieuwe informatie die beschikbaar is en werkt deze samenvatting indien nodig bij.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Aldurazyme?
Het bedrijf dat Aldurazyme maakt, zal patiënten die het geneesmiddel gebruiken controleren op reacties op de infusie en de ontwikkeling van antilichamen.
Andere informatie:
Op 10 juni 2003 heeft de Europese Commissie aan Genzyme Europe B.V. een "Marketing Authorization" voor Aldurazyme, geldig in de hele Europese Unie. De "Marketing Authorization" werd verlengd op 10 juni 2008. Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Aldurazyme, klik hier. Voor de volledige versie van Aldurazyme's EPAR, klik a.u.b. op hier.
Laatste update van dit overzicht: 06-2009.
De informatie over Aldurazyme - laronidase die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
