Strensiq - Asfotase alfa

Wat is Strensiq - Asfotase alfa en waarvoor wordt het gebruikt?

Strensiq is een geneesmiddel dat is geïndiceerd voor de langdurige behandeling van patiënten met hypofosfatasie die in de kindertijd begint.Hypofosfatasie is een zeldzame erfelijke botziekte die kan leiden tot voortijdig tandverlies, botmisvormingen, frequente botbreuken en ademhalingsmoeilijkheden. Strensiq bevat de werkzame stof asfotase alfa.

Omdat het aantal patiënten met hypofosfatasie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Strensiq op 3 december 2008 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).

Hoe wordt Strensiq - Asfotase alfa gebruikt?

Strensiq is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van stofwisselings- of botaandoeningen.

Het geneesmiddel is verkrijgbaar als oplossing voor injectie in injectieflacons van verschillende sterktes en volumes. Het wordt zesmaal per week (in een dosis van 1 mg/kg lichaamsgewicht) of driemaal per week (in een dosis van 2 mg/kg lichaamsgewicht) via subcutane injectie toegediend. Aangezien de toe te dienen hoeveelheid geneesmiddel afhangt van het lichaamsgewicht van de patiënt, moet de arts de dosis aanpassen als het gewicht verandert, vooral bij opgroeiende kinderen. Zie de bijsluiter voor meer informatie.

Hoe werkt Strensiq - Asfotase alfa?

"Hypofosfatasia wordt veroorzaakt door defecten in het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van een enzym, genaamd" niet-weefselspecifieke alkalische fosfatase "(ALP), dat een fundamentele rol speelt bij de vorming en instandhouding van gezonde botten, evenals in de beheer van calcium en fosfaat in het lichaam. Mensen met hypofosfatasie hebben onvoldoende functionele ALP-enzymen en hebben daarom een ​​"zwak bot". Asfotase alfa, het actieve ingrediënt in Strensiq, is een gemodificeerde kopie van het menselijke ALP-enzym en wordt gebruikt om het "deficiënte enzym" te vervangen. om de concentratie van functionerende ALP's te verhogen.

Welk voordeel heeft Strensiq - Asfotase alfa aangetoond tijdens de onderzoeken?

Strensiq is onderzocht in één hoofdonderzoek onder 13 kinderen in de leeftijd van zes tot twaalf jaar. Strensiq werd gedurende 24 weken driemaal per week toegediend in een dosis van 2 mg/kg of 3 mg/kg lichaamsgewicht. De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid van het geneesmiddel was de verbetering van het uiterlijk van de pols- en kniegewrichten bij patiënten, te zien op röntgenfoto's voor en na de behandeling met Strensiq. Röntgenfoto's van kinderen die met Strensiq werden behandeld, werden ook vergeleken met vergelijkbare röntgenfoto's van 16-jarige jongens die niet met Strensiq werden behandeld ("historische controles"). De studie, waarin ook andere maatstaven voor de werkzaamheid werden overwogen, waaronder groei en lengte, toonde aan dat de gewrichtsstructuur verbeterde bij kinderen die met Strensiq werden behandeld, zoals blijkt uit röntgenfoto's, en dat de meeste patiënten in lengte leken te zijn gegroeid. Bij historische controles werden bij de meeste patiënten geen vergelijkbare verbeteringen in gewrichts- of lengtegroei over een vergelijkbaar tijdsbestek gevonden.

De werkzaamheid van Strensiq werd over het algemeen ook bevestigd door aanvullende kleinere onderzoeken, waarvan sommige ook keken naar de dosis van 1 mg/kg Strensiq die zes keer per week werd toegediend.

Wat is het risico van Strensiq - Asfotase alfa?

De meest voorkomende bijwerkingen van Strensiq (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn hoofdpijn, erytheem (roodheid van de huid), pijn in armen en benen, koorts, prikkelbaarheid, reacties op de injectieplaats (pijn, huiduitslag en jeuk). ) en blauwe plekken (blauwe plekken). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Strensiq.

Waarom is Strensiq - Asfotase alfa goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Strensiq groter zijn dan de risico's en heeft aanbevolen het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.Het Comité merkte op dat hypofosfatasie een ernstige en levensbedreigende ziekte is, waarvoor zijn geen geautoriseerde therapieën. Hoewel het hoofdonderzoek op kleine schaal werd uitgevoerd en Strensiq niet rechtstreeks werd vergeleken met een andere behandeling of met onbehandelde patiënten, was het CHMP van oordeel dat de waargenomen botverbetering en schijnbare groei belangrijke voordelen waren. Aangezien hypofosfatasie een uiterst zeldzame ziekte is, zullen de gegevens in deze populatie waarschijnlijk beperkt blijven.Wat betreft de veiligheid, werden reacties op de injectieplaats en andere bijwerkingen beheersbaar geacht met de huidige aanbevelingen.

Strensiq werd goedgekeurd onder 'uitzonderlijke omstandigheden' omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was volledige informatie over het geneesmiddel te verkrijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt

Op welke informatie wordt nog gewacht voor Strensiq - Asfotase alfa?

Aangezien Strensiq onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat het op de markt brengt een register opzetten van patiënten met hypofosfatasie om informatie te verzamelen over de ziekte en de veiligheid en werkzaamheid van Strensiq op lange termijn.

Welke maatregelen worden er genomen om een ​​veilig en effectief gebruik van Strensiq - Asfotase alfa te garanderen?

Om ervoor te zorgen dat Strensiq zo veilig mogelijk wordt gebruikt, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Strensiq, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.

Daarnaast zal het bedrijf voorlichtingsmateriaal verstrekken aan patiënten en verzorgers om ervoor te zorgen dat Strensiq correct wordt gebruikt en om het risico op medische fouten te minimaliseren. Het materiaal zal een handleiding voor zelfinjectie voor patiënten bevatten, evenals instructies over hoe te injecteren voor gebruik door ouders of verzorgers van getroffen kinderen.

De firma zal ook een onderzoek uitvoeren om gegevens te verzamelen over de reacties van volwassen patiënten die worden behandeld met de dosis Strensiq die bij pediatrische patiënten wordt gebruikt. Het zal ook lopende onderzoeken voortzetten om het voordeel van Strensiq bij adolescenten in de leeftijd van 13 tot 18 jaar verder te onderzoeken.

Meer informatie over Strensiq - Asfotase alfa

Raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige versie van het EPAR en de samenvatting van het Strensiq-risicobeheerplan: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over Strensiq-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.

De informatie over Strensiq - Asfotase alfa die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.