Wat is Cerdelga - eliglustat en waarvoor wordt het gebruikt?
Cerdelga is een geneesmiddel dat is geïndiceerd voor de langdurige behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De ziekte van Gaucher is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij een tekort aan een enzym, glucocerebrosidase (ook wel bètaglucosidasezuur genoemd), wordt waargenomen. normale omstandigheden metaboliseert een vet genaamd glucosylceramide (of glucocerebroside). Bij afwezigheid van het enzym wordt vet in het lichaam afgezet, meestal in de lever, milt en botten. De typische symptomen van de ziekte zijn: bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen), vermoeidheid, neiging tot blauwe plekken en bloedingen, vergroting van de milt en lever, botpijn en fracturen. Cerdelga wordt gebruikt bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1, de vorm die normaal gesproken de lever, milt en botten aantast. Het wordt gebruikt bij mensen die het metaboliseren met een normale snelheid (dwz in zogenaamde 'intermediaire' of 'extensieve' metaboliseerders) of langzamer ('langzame metaboliseerders'). Omdat het aantal patiënten met de ziekte van Gaucher klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Cerdelga op 4 december 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten). Cerdelga bevat de werkzame stof eliglustat.
Hoe wordt Cerdelga gebruikt - eliglustat?
Cerdelga is verkrijgbaar in capsulevorm (84 mg) voor orale inname. Het geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Gaucher. Voordat de behandeling met Cerdelga wordt gestart, moet een test worden uitgevoerd om te bepalen hoe snel het geneesmiddel in het lichaam van de patiënt wordt gemetaboliseerd (dwz om te bepalen of het slechte, intermediaire of snelle metaboliseerders zijn).Het geneesmiddel mag niet worden gegeven aan patiënten die het metaboliseren. met een zeer hoge snelheid (de zogenaamde "ultrasnelle metaboliseerders") of aan personen van wie het vermogen om het geneesmiddel te metaboliseren niet bekend is of bij wie de metabolisatiesnelheid niet in een specifieke test is vastgesteld. De aanbevolen dosis Cerdelga is van één capsule tweemaal daags bij patiënten met "metabolische activiteit binnen het normale bereik" (intermediaire of snelle metaboliseerders). Bij patiënten van wie het lichaam het geneesmiddel langzaam metaboliseert (slechte metaboliseerders), is de aanbevolen dosering eenmaal daags één capsule. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Cerdelga - eliglustat?
De werkzame stof in Cerdelga, eliglustat, blokkeert de werking van een enzym dat betrokken is bij de productie van glucosylceramide, aangezien de ophoping van deze vetachtige stof in organen zoals de milt, lever en botten verantwoordelijk is voor de symptomen van de ziekte van Gaucher type 1. Door de productie ervan te verminderen, wordt de accumulatie in deze organen, die daardoor beter functioneren, beperkt.
Welk voordeel heeft Cerdelga - eliglustat aangetoond tijdens de onderzoeken?
Cerdelga bleek werkzaam te zijn bij de behandeling van de ziekte van Gaucher in twee hoofdonderzoeken: aan het eerste onderzoek, waarin voornamelijk werd gekeken naar de vermindering van de milt, namen 40 niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 deel. een gemiddelde afname van de miltgrootte van 28% vergeleken met de toename van 2% die werd waargenomen bij patiënten die negen maanden na de behandeling met placebo (een schijnbehandeling) werden behandeld. Patiënten die met Cerdelga werden behandeld, vertoonden ook verbetering van andere symptomen van de ziekte, waaronder een afname van de leveromvang en een toename van het hemoglobinegehalte (het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam transporteert). De werkzaamheid van Cerdelga werd ook aangetoond in een ander onderzoek onder 160 patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die eerder waren behandeld met afwezige enzymvervangingstherapie en bij wie de ziektesymptomen onder waren. Sommige patiënten werden behandeld met Cerdelga, terwijl andere werden behandeld met enzymvervangingstherapie.Uit deze studie bleek dat de ziekte na één jaar behandeling stabiel bleef bij 85% van de met Cerdelga behandelde proefpersonen, vergeleken met 94% van de patiënten die doorgingen met de enzymvervangende therapie.
Wat is het risico van Cerdelga - eliglustat?
De meest voorkomende bijwerking van Cerdelga (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kan optreden) is diarree, die bij ongeveer 6 op de 100 patiënten voorkomt. De meeste bijwerkingen zijn licht en van voorbijgaande aard. Zie de verpakking voor de volledige lijst van bijwerkingen die bij Cerdelga zijn vastgesteld. brochure. Cerdelga mag niet worden ingenomen in combinatie met bepaalde geneesmiddelen die het vermogen van het lichaam om het af te breken kunnen verstoren, aangezien deze interferentie de bloedspiegels van Cerdelga kan beïnvloeden.Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.
Waarom is Cerdelga - eliglustat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cerdelga groter zijn dan de risico's en heeft aanbevolen het middel goed te keuren voor gebruik in de EU. Cerdelga is effectief gebleken bij het verbeteren van de symptomen van de ziekte. meerderheid van de niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1, evenals bij het in stand houden van een stabiele ziekte bij de meeste patiënten die eerder werden behandeld met enzymvervangingstherapie. reageerde niet optimaal na één jaar behandeling Andere behandelingsopties moeten worden overwogen voor deze patiënten Ziekteprogressie moet periodiek worden gecontroleerd bij alle patiënten die overschakelen van de therapie Cerdelga-vervangingsenzym Wat betreft de veiligheid, hoewel bijwerkingen van overwegend mild en van voorbijgaande aard, adviseerde het CHMP verder onderzoek naar de veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Cerdelga - eliglustat te garanderen?
Om ervoor te zorgen dat Cerdelga zo veilig mogelijk wordt gebruikt, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Cerdelga, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen. Bovendien zal het bedrijf dat Cerdelga in de handel brengt artsen en patiënten voorlichtingsmateriaal verstrekken om ervoor te zorgen dat alleen mensen met de ziekte van Gaucher type 1 met Cerdelga worden behandeld en dat het geneesmiddel niet wordt gebruikt in combinatie met andere geneesmiddelen die hun bloedspiegels aanzienlijk kunnen veranderen. Alle patiënten aan wie Cerdelga is voorgeschreven, krijgen een waarschuwingskaart. Het bedrijf zal ook een register bijhouden van patiënten die met Cerdelga worden behandeld om de veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn te beoordelen. Meer informatie vindt u in de samenvatting van het risicobeheerplan.
Meer informatie over Cerdelga - eliglustat
Op 19 januari 2015 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" verleend voor Cerdelga, geldig in de hele Europese Unie. Lees voor meer informatie over Cerdelga-therapie de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of raadpleeg uw arts of apotheker. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Cerdelga is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Zeldzame ziektebenaming Laatste update van deze samenvatting: 01-2015.
De informatie over Cerdelga - eliglustat die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
