Wat is Siklos?
Siklos is een geneesmiddel dat de werkzame stof hydroxycarbamide bevat, verkrijgbaar in tabletten (1000 mg).
Waar wordt Siklos voor gebruikt?
Siklos is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en kinderen met sikkelcel- of sikkelcelanemie (een genetische ziekte waarbij rode bloedcellen van vorm veranderen en extreem stijf worden als ze geen zuurstof vervoeren). Het medicijn wordt gebruikt om pijnlijke vaso-occlusieve crises te voorkomen, die terugkeren. Een vaso-occlusieve crisis treedt op wanneer de bloedvaten worden geblokkeerd door de aanwezigheid van abnormale rode bloedcellen, waardoor de bloedtoevoer naar een orgaan wordt beperkt.Acute chest syndroom, een levensbedreigende aandoening, is ook een van deze episodes.van plotselinge pijn op de borst , koorts, ademhalingsmoeilijkheden of sporen van vocht in de longen op röntgenfoto's.
Omdat het aantal patiënten met sikkelcelziekte laag is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd en werd Siklos op 9 juli 2003 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Siklos gebruikt?
De behandeling met Siklos moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van sikkelcelziekte.
Siklos moet eenmaal per dag worden ingenomen, bij voorkeur 's ochtends voor het ontbijt. De startdosering is over het algemeen 15 mg per kilogram lichaamsgewicht, afgerond op de dichtstbijzijnde 250 mg (kwart tablet). Het tabletoppervlak heeft insnijdingen waardoor het gemakkelijk in vier gelijke delen kan worden verdeeld. De dosering wordt aangepast aan de reactie van de patiënt op de behandeling; over het algemeen ligt de dosis tussen 15 en 30 mg per kilogram lichaamsgewicht per dag. In uitzonderlijke gevallen kunnen doses tot 35 mg per kilogram lichaamsgewicht per dag worden gebruikt, op voorwaarde dat het bloed van de patiënt wordt gecontroleerd op het optreden van bijwerkingen Bij patiënten die niet op deze dosis reageren of bij wie effecten worden waargenomen behandeling moet mogelijk worden onderbroken of stopgezet Bij patiënten met lichte of matige nierproblemen moet de dosis Siklos worden verlaagd; het geneesmiddel mag niet worden gebruikt bij patiënten met ernstige lever- of nierproblemen Het gebruik van Siklos wordt niet aanbevolen voor kinderen onder 2 jaar oud. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Siklos?
De werkzame stof in Siklos, hydroxycarbamide, remt de groei en reproductie van bepaalde cellen, zoals bloedcellen. Hoewel het exacte werkingsmechanisme bij deze ziekte niet bekend is, kan hydroxycarbamide het aantal cellen dat in het bloed circuleert verminderen en bij patiënten met sikkelcelziekte voorkomen dat rode bloedcellen een andere vorm aannemen. Dit vermindert het risico op verstopping van bloedvaten.
Hydroxycarbamide, voorheen bekend als hydroxyurea, is in de Europese Unie (EU) al tientallen jaren beschikbaar voor de behandeling van andere ziekten, waaronder sommige soorten kanker.
Hoe is Siklos onderzocht?
Aangezien hydroxycarbamide een bekende stof is die al in andere geneesmiddelen wordt gebruikt, heeft het bedrijf gegevens uit de wetenschappelijke literatuur ingediend ter ondersteuning van de toediening van Siklos aan volwassenen en kinderen met sikkelcelziekte. Het leverde met name bewijs voor de werkzaamheid van Siklos. 11 gepubliceerde onderzoeken met 378 kinderen en uit drie nationale informatieregisters van 155 kinderen die tot 7 jaar met Siklos werden behandeld. De firma presenteerde ook het wetenschappelijk bewijs dat was verzameld in een onderzoek onder 299 volwassenen, waarin de effecten van Silkos werden vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling), evenals de resultaten van andere onderzoeken onder 430 volwassenen en gegevens van een nationaal register van informatie over 123 volwassenen die met Siklos werden behandeld. In de onderzoeken werd het aantal vaso-occlusieve crises voor en na de behandeling met Siklos vergeleken, gedefinieerd als elke pijnlijke episode in de armen, benen, buik, rug of borst.
Welk voordeel heeft Siklos aangetoond tijdens de onderzoeken?
Patiënten die met Siklos werden behandeld, rapporteerden minder vaso-occlusieve crises na behandeling met Siklos dan in de periode vóór de behandeling, met een verlaging van de frequentie variërend van 66% tot 80% bij zowel kinderen als volwassenen. De frequentie van gevallen van acuut thoraxsyndroom nam ook af (25-33%). Ten slotte was er een daling van het aantal ziekenhuisopnames, evenals van het aantal ziekenhuisdagen. Deze effecten hielden tot 7 jaar aan. In de studie waarin Siklos bij volwassenen werd vergeleken met placebo, waren er minder vaso-occlusieve aanvallen bij patiënten die het geneesmiddel gebruikten (2,5 aanvallen per jaar) dan bij patiënten die placebo gebruikten (4,5 aanvallen per jaar).
Wat is het risico van Siklos?
De meest voorkomende bijwerkingen van Siklos (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn beenmergdepressie, die neutropenie veroorzaakt (verlaagd aantal neutrofielen, een type witte bloedcel), reticulocytopenie (verlaagd aantal reticulocyten, een type voorloper van rode bloedcellen) en macrocytose (vergroting van rode bloedcellen). Patiënten die Siklos gebruiken, moeten vóór en regelmatig tijdens de behandeling bloedonderzoek ondergaan om hun aantal rode bloedcellen te controleren en ook om de toestand van de nieren en de lever te controleren. Het aantal bloedcellen is over het algemeen binnen twee weken na het stoppen van de behandeling met Siklos weer normaal.Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Siklos.
Siklos mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor hydroxycarbamide of een van de andere stoffen. Het mag ook niet worden gebruikt door mensen met ernstige lever- of nierproblemen of met een gevaarlijk laag aantal bloedcellen. Borstvoeding moet worden gestaakt tijdens het gebruik van Siklos.
Waarom is Siklos goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Siklos groter zijn dan de risico's ervan voor de preventie van terugkerende pijnlijke vaso-occlusieve crises, waaronder acuut borstsyndroom bij pediatrische en volwassen patiënten met symptomatische sikkelcelziekte. Het Comité adviseerde daarom de vergunning voor het in de handel brengen van Siklos te verlenen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Siklos te waarborgen?
De fabrikant van Siklos zal informatiepakketten voor artsen en patiënten verstrekken met informatie over de veiligheid van het medicijn.
Meer informatie over Siklos
Op 29 juni 2007 heeft de Europese Commissie Addmedica een in de hele Europese Unie geldige "vergunning voor het in de handel brengen" van Siklos verleend.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Siklos is hier beschikbaar.
Voor de volledige versie van de Siklos EPAR klik hier.
De informatie over Siklos - hydroxycarbamide die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
