Wat is Kanuma - Sebelipase alfa en waarvoor wordt het gebruikt?
Kanuma is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten van alle leeftijden met lysosomale zuurlipasedeficiëntie, een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan een enzym dat lysosomale zuurlipase wordt genoemd en dat nodig is om vet in cellen af te breken. Wanneer dit enzym afwezig is of slechts in zeer kleine hoeveelheden aanwezig is, hopen vetten zich op in de lichaamscellen, met symptomen als groeistoornissen en leverbeschadiging tot gevolg.
Omdat het aantal patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Kanuma op 17 december 2010 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Kanuma bevat de werkzame stof sebelipase alfa.
Hoe wordt Kanuma gebruikt?
Kanuma-therapie moet worden toegediend door een arts die ervaring heeft met de behandeling van lysosomale zure lipasedeficiëntie, andere stofwisselingsstoornissen of leverziekte. De behandeling moet worden toegediend door een goed opgeleide beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die medische noodgevallen (inclusief ernstige allergieën) aankan. Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Kanuma is verkrijgbaar in de vorm van een concentraat waarvan een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader) moet worden gemaakt. De aanbevolen dosering is 1 mg per kilogram lichaamsgewicht, eenmaal per twee weken toegediend. De infusie moet ongeveer 1-2 uur duren.
Bij patiënten jonger dan zes maanden met een snel voortschrijdende ziekte wordt de dosis van 1 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per week gegeven in plaats van elke twee weken; bij deze personen kan de dosis worden verhoogd tot eenmaal per week tot 3 mg/kg lichaamsgewicht, afhankelijk van de respons op de behandeling.
De behandeling met Kanuma moet zo snel mogelijk na de diagnose worden gestart en op lange termijn worden voortgezet.
Hoe werkt Kanuma - Sebelipase alfa?
De werkzame stof in Kanuma, sebelipase alfa, is een kopie van het enzym dat ontbreekt bij patiënten met lysosomale zuurlipasedeficiëntie.Sebelipase alfa vervangt het ontbrekende enzym, helpt vet af te breken en de ophoping ervan in de lichaamscellen te stoppen.
Welk voordeel heeft Kanuma - Sebelipase alfa aangetoond tijdens de onderzoeken?
Kanuma is onderzocht in twee hoofdstudies bij patiënten met lysosomale zuurlipasedeficiëntie.De eerste studie betrof negen jonge kinderen met groeiachterstand of andere tekenen van snelle ziekteprogressie in de eerste zes levensmaanden. Uit onderzoek bleek dat zes van de negen behandelde kinderen met Kanuma de leeftijd van één jaar hebben bereikt. Groeiverbeteringen werden ook waargenomen bij alle zes overlevende kinderen.
In het tweede onderzoek, waaraan 66 patiënten (kinderen en volwassenen) deelnamen, werd Kanuma vergeleken met placebo (een schijnbehandeling). De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was het percentage patiënten dat na vijf maanden behandeling normale spiegels had van een leverenzym genaamd ALT. Verhoogde ALT-spiegels zijn een teken van leverbeschadiging. In dit onderzoek werden normale ALT-spiegels gevonden. ALT-enzymen bij 31 % (11 van 36 patiënten) proefpersonen behandeld met Kanuma versus 7% (2 van 30) proefpersonen die placebo kregen
Wat is het risico van Kanuma - Sebelipase alfa?
De meest voorkomende bijwerkingen van Kanuma (die bij ongeveer 3 op de 100 patiënten kunnen optreden) zijn de tekenen en symptomen van ernstige allergische reacties, waaronder beklemd gevoel op de borst, rode ogen, gezwollen oogleden, ademhalingsmoeilijkheden, netelroos, striemen, blozende hitte, loopneus, tachycardie en kortademigheid. De ontwikkeling van antilichamen tegen het geneesmiddel is ook gemeld, vooral bij jonge kinderen. In een dergelijk geval kan Kanuma niet effectief handelen. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Kanuma.
Kanuma mag niet worden gebruikt bij patiënten die levensbedreigende allergische reacties op de werkzame stof hebben gehad, die zijn teruggekomen bij het hervatten van de behandeling na een 'stopzetting'. Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten met een 'levensbedreigende allergie voor eieren of een ander van de ingrediënten in Kanuma.
Waarom is Kanuma - Sebelipase alfa goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kanuma groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd het middel voor gebruik in de EU goed te keuren. Het Comité hield rekening met het ontbreken van effectieve therapieën voor lysosomale zuurlipasedeficiëntie en het hoge sterftecijfer bij jonge kinderen met een snel voortschrijdende ziekte Het CHMP was van oordeel dat Kanuma significante verbeteringen in de overleving bij jonge kinderen veroorzaakte en effectief was in het verlichten van de symptomen van de ziekte bij proefpersonen van alle leeftijden. Wat betreft de veiligheid werden geen grote problemen vastgesteld, terwijl ernstige bijwerkingen zeldzaam of beheersbaar waren. Er zijn echter meer gegevens nodig over de voordelen en veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Kanuma - Sebelipase alfa te garanderen?
Om ervoor te zorgen dat Kanuma zo veilig mogelijk wordt gebruikt, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Kanuma, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Bovendien voert het bedrijf dat Kanuma op de markt brengt een onderzoek uit bij jonge kinderen met een snel voortschrijdende ziekte en zal het een register opzetten van patiënten van alle leeftijden om meer te weten te komen over de voordelen en veiligheid van Kanuma op de lange termijn, met bijzondere aandacht voor het risico van allergische reacties en de ontwikkeling van antilichamen tegen het geneesmiddel. Het bedrijf zal ook voorlichtingsmateriaal verstrekken aan alle artsen die Kanuma voorschrijven, hen uitnodigen om patiënten te registreren en hen vertellen hoe ze patiënten moeten controleren op de ontwikkeling van antilichamen en hoe ze moeten omgaan met patiënten die ernstige allergische reacties ervaren.
Meer informatie over Kanuma - Sebelipase alfa
. Lees voor meer informatie over Kanuma-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De informatie over Kanuma - Sebelipase alfa die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
