Wat is Ferriprox?
Ferriprox is een geneesmiddel dat de werkzame stof deferipron bevat. Het is verkrijgbaar als witte capsulevormige tabletten (500 mg) en als drank (100 mg/ml).
Waarvoor wordt Ferriprox gebruikt?
Ferriprox is geïndiceerd voor de behandeling van ijzeraccumulatie (een teveel aan ijzer in het lichaam) bij patiënten met thalassemie major. Het is een erfelijke ziekte waarbij patiënten niet in staat zijn voldoende hemoglobine aan te maken, het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam transporteert. Ferriprox wordt gebruikt wanneer therapie met deferoxamine (de standaardtherapie voor ijzeraccumulatie) gecontra-indiceerd of ontoereikend is.
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Ferriprox gebruikt?
De behandeling met Ferriprox moet worden gestart en voortgezet door een arts die ervaring heeft met de behandeling van thalassemiepatiënten.
De totale dagelijkse dosis Ferriprox is 75-100 mg per kilogram lichaamsgewicht, verdeeld over drie afzonderlijke doses. Als tabletten worden gebruikt, moet het aantal tabletten voor elke dosis worden berekend door af te ronden op een halve tablet. Bij gebruik van de drank moet de dosis worden afgerond op 2,5 ml. Een patiënt die bijvoorbeeld 70 kg weegt, moet driemaal daags drie en een halve tablet of 17,5 ml drank innemen. Doses boven 100 mg/kg per dag worden niet aanbevolen vanwege het mogelijk verhoogde risico op bijwerkingen.
Patiënten die Ferriprox gebruiken, of zorgverleners, moeten een memorandum krijgen om de patiënt eraan te herinneren hoe het geneesmiddel veilig kan worden ingenomen.
Hoe werkt Ferriprox?
Patiënten met thalassemie major moeten regelmatig bloedtransfusies ondergaan. Wanneer patiënten herhaalde transfusies krijgen, brengen de getransfundeerde rode bloedcellen ijzer in het lichaam, dat echter geen natuurlijke manier heeft om overtollig ijzer te verwijderen, dat daarom de neiging heeft zich op te hopen. Na verloop van tijd kan overtollig ijzer belangrijke organen zoals het hart of de lever beschadigen. Het actieve ingrediënt in Ferriprox, deferipron, is een 'ijzerchelator'. Dat wil zeggen, het bindt zich aan het ijzer in het lichaam om een verbinding te vormen. uitgescheiden uit het lichaam, voornamelijk via de urine en in mindere mate via de feces. Dit helpt ijzerstapeling te corrigeren en schade door overtollig ijzer te voorkomen.
Hoe is Ferriprox onderzocht?
Ferriprox werd aanvankelijk onderzocht in drie onderzoeken met 247 patiënten ouder dan 10 jaar met thalassemie major. In de hoofdstudie werd de werkzaamheid van Ferriprox gedurende twee jaar vergeleken met die van deferoxamine bij 71 patiënten. De studie was 'open-label', wat betekent dat de arts en de patiënten wisten welk medicijn ze gebruikten, aangezien Ferriprox via de mond wordt ingenomen, terwijl deferoxamine 's nachts wordt toegediend via subcutane infusie (een zeer langzame injectie onder de huid). In een volgende studie werd het afwisselende gebruik van Ferriprox en deferoxamine (Ferriprox elke week gegeven gedurende vijf dagen en deferoxamine gedurende twee dagen) vergeleken bij 60 patiënten met continue behandeling met alleen deferoxamine (alleen), gedurende een periode van 12 maanden.
In alle onderzoeken was de voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid de verandering in het ferritinegehalte in het bloed.Feritine is een eiwit dat ijzer in het lichaam opslaat. Het gehalte aan ferritine in het bloed geeft de hoeveelheid ijzer aan die zich in het lichaam heeft opgehoopt.
Welk voordeel heeft Ferriprox aangetoond tijdens de onderzoeken?
In de initiële studie waarin Ferriprox werd vergeleken met deferoxamine, waren de gemiddelde serumconcentraties van ferritine vergelijkbaar in de twee behandelde groepen. De gemiddelde ijzerconcentratie in de lever van patiënten die met Ferriprox werden behandeld, bleek echter meer toe te nemen dan die van patiënten die met deferoxamine werden behandeld.
In de alternerende behandelingsstudie liet het doseringsschema van het combineren van Ferriprox gedurende vijf dagen met deferoxamine gedurende twee dagen dezelfde verlaging van de ferritinespiegels in het bloed zien als behandeling met alleen deferoxamine. Het aantal patiënten dat aan het onderzoek meedeed, was echter te klein om aan te tonen of dit regime even effectief is als alleen deferoxamine.
Wat is het risico van Ferriprox?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ferriprox (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn roodachtige/bruine urine (een teken dat ijzer wordt uitgescheiden), misselijkheid, buikpijn (maagpijn) en braken. Een soms voorkomende maar ernstige bijwerking is agranulocytose (zeer lage concentraties granulocyten, een type witte bloedcel).
Ferriprox mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor deferipron of voor enig ander bestanddeel van het middel. Ferriprox mag niet worden gebruikt door mensen die hebben geleden aan herhaalde episodes van neutropenie (verminderd aantal neutrofielen, een type witte bloedcel) of die hebben geleden aan agranulocytose. Ferriprox mag ook niet worden ingenomen met geneesmiddelen die neutropenie of agranulocytose kunnen veroorzaken. Het geneesmiddel mag niet worden gebruikt tijdens zwangerschap of borstvoeding.
Waarom is Ferriprox goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Ferriprox groter zijn dan de risico's bij de behandeling van ijzeraccumulatie bij patiënten met ernstige thalassemie wanneer behandeling met deferoxamine gecontra-indiceerd of ontoereikend is, en adviseerde daarom de vergunning voor het in de handel brengen van Ferriprox vrij te geven.
Ferriprox werd aanvankelijk goedgekeurd onder "uitzonderlijke omstandigheden" omdat, aangezien het bedoeld was voor de behandeling van een zeldzame ziekte, onvolledige informatie over het geneesmiddel beschikbaar was op het moment van goedkeuring. Aangezien het farmaceutische bedrijf de gevraagde aanvullende informatie verstrekte, meldde de aandoening de "uitzonderlijke omstandigheden" werd verwijderd op 12 april 2002.
Overige informatie over Ferriprox:
Op 25 augustus 1999 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" voor Ferriprox afgegeven, geldig in de hele Europese Unie. De "Marketing Authorization" werd verlengd op 25 augustus 2004 en 25 augustus 2009. De houder van de handelsvergunning is Apotex Europe BV
Klik hier voor de volledige versie van Ferriprox EPAR.
Laatste update van dit overzicht: 08-2009.
De informatie over Ferriprox - deferipron die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
