Wat is Cystadrops - Mercaptamine en waarvoor wordt het gebruikt?
Cystadrops is een oogheelkundig (oog)geneesmiddel dat wordt gebruikt bij patiënten vanaf 2 jaar met cystinose. Cystinose is een erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door de "ophoping" in het lichaam van een natuurlijke stof, cystine genaamd, die de vorming van schadelijke kristallen veroorzaakt, met name in de nieren en het hoornvlies (het transparante membraan dat het voorste deel van het oog vormt). gebruikt om de ophoping van cystinekristallen in het hoornvlies te verminderen.
Omdat het aantal patiënten met cystinose laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Cystadrops op 7 november 2008 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Cystadrops bevat de werkzame stof mercaptamine (ook bekend als cysteamine)
Hoe wordt Cystadrops - Mercaptamine gebruikt?
Cystadrops is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose.
Cystadrops is verkrijgbaar in de vorm van oogdruppels. De aanbevolen dosering is 4 keer per dag 1 druppel in elk oog tijdens de wakkere uren. De dosis kan door uw arts geleidelijk worden verlaagd tot 1 druppel per dag op basis van de resultaten van de oogheelkundige onderzoeken. De behandeling mag niet voor lange tijd worden stopgezet.
Zie voor meer informatie de bijsluiter
Hoe werkt Cystadrops - Mercaptamine?
Schade als gevolg van de ophoping van cystinekristallen in hoornvliescellen kan ernstige zichtproblemen veroorzaken. De werkzame stof in Cystadrops, mercaptamine, reageert met cystine, lost het op en vormt stoffen die uit de cellen kunnen worden geëlimineerd. Bij toepassing op het oog wordt de hoeveelheid cystine die aanwezig is in de cellen van het hoornvlies verminderd en oogbeschadiging beperkt.
Welk voordeel heeft Cystadrops - Mercaptamine aangetoond tijdens de onderzoeken?
Cystadrops werd vergeleken met een andere, minder geconcentreerde, op mercaptamine gebaseerde oogdruppeloplossing in één hoofdonderzoek onder 32 patiënten vanaf 2 jaar met cystinose.De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was gebaseerd op de vermindering van cystinekristallen in het hoornvlies waargenomen onder een microscoop en gekwantificeerd met een score IVCM genoemd tussen 0 en 28 (waarbij 0 overeenkwam met de "afwezigheid van kristallen). Aan het begin van het onderzoek hadden patiënten in beide groepen een gemiddelde score van 10.
Cystadrops was werkzamer dan de comparator bij het verminderen van cystinekristallen in de cornea na 3 maanden therapie: bij patiënten die met Cystadrops werden behandeld, was de IVCM-score met 4,6 punten verlaagd, terwijl deze bij degenen die met het comparatorgeneesmiddel werden behandeld met 0,5 punt was verlaagd. Cystadrops-therapie hielp ook om fotofobie te verminderen (een gevoel van ongemak in het oog dat gepaard gaat met blootstelling aan fel licht).
Wat zijn de risico's van Cystadrops - Mercaptamine?
De meest voorkomende bijwerkingen van Cystadrops (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn gerelateerd aan het oog en omvatten pijn, jeukende en geïrriteerde ogen, verhoogde traanproductie, wazig zien en hyperemie (roodheid) van het oog, gewoonlijk licht of matig in intensiteit en zijn niet langdurig.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Cystadrops
Waarom is Cystadrops - Mercaptamine goedgekeurd?
Op mercaptamine gebaseerde oogdruppeloplossingen die lokaal in apotheken of ziekenhuizen worden vervaardigd, worden al vele jaren gebruikt om oculaire symptomen van cystinose te behandelen. Bovendien toonde een onderzoek aan dat Cystadrops effectief is in het verminderen van cystinekristallen in het hoornvlies. Het geneesmiddel verbeterde ook andere symptomen van cystinose, zoals fotofobie. Wat de veiligheid betreft, zijn bijwerkingen van het oog, hoewel zeer frequent, gewoonlijk beheersbaar.
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cystadrops groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Cystadrops - Mercaptamine te garanderen?
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Cystadrops veilig en effectief te gebruiken, zijn uiteengezet in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Cystadrops - Mercaptamine
Raadpleeg voor de volledige versie van het Cystadrops EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over de behandeling met Cystadrops de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Cystadrops is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Cystadrops - Mercaptamine die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
