Wat is Holoclar en waarvoor wordt het gebruikt?
Holoclar is een behandeling die stamcellen bevat en wordt gebruikt om beschadigde cellen op het oppervlak (epitheel) van het hoornvlies te vervangen, het transparante membraan dat de iris (het gekleurde deel van het oog) bekleedt. Het wordt gebruikt bij volwassen patiënten met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie veroorzaakt door oogverbrandingen (inclusief chemische brandwonden). Patiënten met deze aandoening hebben niet voldoende limbale stamcellen, die normaal gesproken ingrijpen in het regeneratieproces van het hoornvlies, ter vervanging van de uitwendige hoornvliescellen die beschadigd zijn en verouderen. Holoclar is een soort geneesmiddel voor geavanceerde therapie dat een 'tissue engineered product' wordt genoemd. Dit is een soort geneesmiddel dat cellen bevat die uit de limbus van de patiënt (in de hoeken van het hoornvlies) zijn gehaald en vervolgens in het laboratorium zijn gekweekt, zodat ze kunnen worden gebruikt. om het oppervlak beschadigd hoornvlies te herstellen. Omdat het aantal patiënten met limbale stamceldeficiëntie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Holoclar op 7 november 2008 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Holoclar gebruikt?
Holoclar mag alleen worden gebruikt in een ziekenhuisomgeving, door een goed opgeleide en gekwalificeerde oogchirurg, en mag alleen worden gegeven aan patiënten van wie de limbale cellen zijn gebruikt bij de vervaardiging van het geneesmiddel. In de eerste fase van de behandeling wordt in een ziekenhuisomgeving een klein flapje gezond limbaal weefsel (1-ˆ"2 mm2 groot) bij de patiënt verwijderd en dezelfde dag naar de fabrikant van het geneesmiddel gestuurd. Vervolgens worden de weefselcellen gekweekt in het laboratorium en ingevroren tot de datum van de operatie wordt bevestigd. Ontdooide cellen worden gebruikt om Holoclar te maken door ze te laten groeien op een membraan dat bestaat uit een eiwit dat fibrine wordt genoemd. Holoclar, dat zowel uit cellen als membraan bestaat, wordt vervolgens teruggestuurd naar het ziekenhuis, waar het als onderdeel van een operatie onmiddellijk in het oog van de patiënt wordt geïmplanteerd. Na het oogsten van limbaal weefsel moeten patiënten worden behandeld met antibiotica om een "ooginfectie" te voorkomen. Na de operatie moet de patiënt worden behandeld met antibiotica en een geschikt ontstekingsremmend geneesmiddel. Holoclar is bedoeld voor slechts één behandeling. De behandeling kan worden herhaald als de behandelend arts dit nodig acht. Zie voor meer informatie de samenvatting. de kenmerken van het product (ook opgenomen in het EPAR).
Hoe werkt Holoclar?
De werkzame stof in Holoclar zijn de limbale cellen van de patiënt, waaronder cellen afkomstig van het oppervlak van het hoornvlies en limbale stamcellen die in het laboratorium zijn gekweekt. Voordat Holoclar wordt gebruikt, moet het beschadigde weefsel van het hoornvliesoppervlak van het aangedane oog worden verwijderd.Nadat ze in het oog zijn geïmplanteerd, helpen de Holoclar-hoornvliescellen het oppervlak van het hoornvlies te vervangen, terwijl de limbale stamcellen continu fungeren als reservoirs voor nieuwe cellen. het hoornvlies regenereren
Welk voordeel heeft Holoclar aangetoond tijdens de onderzoeken?
Als onderdeel van een retrospectief onderzoek met klinische gegevens uit het verleden, is aangetoond dat Holoclar effectief is bij het regenereren van een stabiel hoornvliesoppervlak bij personen met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie veroorzaakt door brandwonden.Een jaar na implantatie met Holoclar werd het implantaat als succesvol beschouwd. bij 75 van de 104 onderzochte patiënten (gelijk aan 72%), gebaseerd op de aanwezigheid van een stabiel hoornvliesoppervlak zonder oppervlaktedefecten en zonder of met beperkte invasie van nieuwe bloedvaten (een typisch kenmerk van limbale stamceldeficiëntie). Er waren ook verminderingen van de symptomen van patiënten, waaronder pijn en ontsteking, evenals verbeteringen in het gezichtsvermogen.
Wat is het risico van Holoclar?
De meest voorkomende bijwerking van Holoclar (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kan optreden) is blefaritis (ontsteking van het ooglid).Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met bijwerkingen en beperkingen.
Waarom is Holoclar goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau was van oordeel dat behandeling met Holoclar effectief was bij het herstellen van gezonde hoornvliesoppervlakken bij patiënten met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie veroorzaakt door brandwonden en bij het verbeteren van de symptomen en het gezichtsvermogen. dat matige tot ernstige vormen van stamceldeficiëntie een ernstige aandoening zijn die, indien onbehandeld, kan leiden tot ernstige vermindering of totaal verlies van het gezichtsvermogen.Bijwerkingen van de behandeling met Holoclar zijn beheersbaar, het CHMP besloot dat de voordelen van Holoclar groter zijn dan de risico's en adviseerde goedkeuring voor gebruik in de EU.De conclusie over de baten/risicoverhouding van Holoclar is gebaseerd op de resultaten van twee retrospectieve onderzoeken (uitgevoerd met gebruikmaking van klinische gegevens uit het verleden). Het bedrijf zal aanvullende gegevens uit een prospectief onderzoek beschikbaar stellen (waarin de resultaten in de loop van het onderzoek worden vastgelegd). Daarom heeft Holoclar een "voorwaardelijke goedkeuring" gekregen. Dit betekent dat er in de toekomst meer informatie over het geneesmiddel beschikbaar zal zijn, die het bedrijf moet verstrekken. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie en deze samenvatting beoordelen. zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Holoclar?
Aangezien een "voorwaardelijke goedkeuring voor Holoclar is verleend, zal het bedrijf dat Holoclar in de handel brengt verdere gegevens over het geneesmiddel verstrekken. Het bedrijf zal met name gegevens over de risico's en voordelen van Holoclar beschikbaar stellen uit een prospectieve klinische studie."
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Holoclar te garanderen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Holoclar zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Holoclar, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen. Daarnaast zal het bedrijf dat Holoclar vervaardigt beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg voorlichtingsmateriaal verstrekken over het veilige gebruik van het geneesmiddel, inclusief informatie over de selectie en controle van patiënten aan het einde van het onderzoek en over het melden van bijwerkingen. kandidaten voor behandeling Meer informatie vindt u in de samenvatting van het risicobeheersplan
Meer informatie over Holoclar
Op 17 februari 2015 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" verleend voor Holoclar, geldig in de hele Europese Unie. Lees voor meer informatie over Holoclar-therapie de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of raadpleeg uw arts of apotheker. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Holoclar is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Zeldzame ziektebenaming Laatste update van deze samenvatting: 02-2015.
De informatie over Holoclar die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
