Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten

Wat is Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten en waarvoor wordt het gebruikt?

Zalmoxis is een geneesmiddel dat wordt gebruikt als aanvullende behandeling bij volwassen patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan (HSCT, een transplantatie van cellen die zich kunnen ontwikkelen tot verschillende typen bloedcellen) van een gedeeltelijk compatibele donor (een zogenaamde haplo-identieke transplantatie). Zalmoxis wordt gebruikt bij patiënten die een haplo-identieke transplantatie hebben ondergaan vanwege ernstige bloedkankers, zoals sommige leukemieën en lymfomen. Voordat de patiënt een transplantatie ondergaat, heeft hij een behandeling ondergaan om bestaande cellen uit het beenmerg te verwijderen, waaronder kankercellen en cellen van het immuunsysteem. Zalmoxis wordt gegeven om het immuunsysteem van de patiënt na de transplantatie te helpen herstellen.

Zalmoxis is een soort geneesmiddel voor geavanceerde therapie dat een 'product voor somatische celtherapie' wordt genoemd. Dit is een soort geneesmiddel dat cellen of weefsels bevat die zijn gemanipuleerd zodat ze kunnen worden gebruikt om een ​​ziekte te behandelen, diagnosticeren of voorkomen. Zalmoxis bevat T-lymfocyten (een type witte bloedcel) die genetisch gemodificeerd zijn1. Om Zalmoxis te verkrijgen, worden de T-cellen van de transplantaatdonor gescheiden van de rest van de cellen in het transplantaat. Deze T-lymfocyten worden vervolgens genetisch gemodificeerd om een ​​"zelfmoordgen" op te nemen.

Aangezien het aantal patiënten dat een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaat laag is, werd Zalmoxis op 20 oktober 2003 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).

1 Genetisch gemodificeerde allogene T-lymfocyten met een retrovirale vector die codeert voor een ingekorte vorm van de humane lage affiniteit zenuwgroeifactorreceptor (ΔLNGFR) en herpes simplex I-virus thymidinekinase (HSV-TK Mut2).

Hoe wordt Zalmoxis gebruikt - Genetisch gemodificeerde lymfocyten?

Zalmoxis is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van bloedkanker door middel van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).

Zalmoxis is bereid voor gebruik als een patiëntspecifiek geneesmiddel en wordt toegediend na een periode van 21-49 dagen na transplantatie, maar alleen als het transplantaat het immuunsysteem van de patiënt nog niet heeft hersteld en als de patiënt de ziekte niet heeft ontwikkeld. versus gastheer (wat optreedt wanneer getransplanteerde cellen het lichaam aanvallen).

Zalmoxis wordt toegediend als een intraveneuze infusie (indruppeling) gedurende 20-60 minuten, elke maand gedurende maximaal vier maanden, totdat de circulerende T-cellen een bepaald niveau bereiken. De dosis Zalmoxis hangt af van het lichaamsgewicht van de patiënt.

Zie de bijsluiter voor meer informatie.

Hoe werkt Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten?

Wanneer Zalmoxis na de transplantatie wordt gegeven, helpt het de patiënt om het immuunsysteem op te bouwen en helpt het daarom te beschermen tegen infectie. De T-cellen in Zalmoxis kunnen echter soms het lichaam van de patiënt aanvallen, waardoor graft-versus-hostziekte ontstaat. De T-cellen in Zalmoxis hebben een zelfmoordgen, waardoor ze vatbaar zijn voor de geneesmiddelen ganciclovir en valganciclovir. Als de patiënt de ziekte ontwikkelt. versus-gastheerziekte, ganciclovir of valganciclovir wordt gegeven, die de T-lymfocyten met het zelfmoordgen doodt, waardoor de ziekte wordt behandeld en verdere ontwikkeling wordt voorkomen.

Welk voordeel heeft Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten aangetoond tijdens de onderzoeken?

Zalmoxis is onderzocht in één hoofdonderzoek onder 30 patiënten die een haplo-identieke transplantatie ondergingen vanwege ernstige bloedkankers. Zalmoxis werd in dit onderzoek niet vergeleken met andere therapieën. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was het herstel van het immuunsysteem, gemeten aan de hand van de bloedspiegels van T-lymfocyten. Bij 77% van de met Zalmoxis behandelde patiënten (23 van de 30) was het immuunsysteem hersteld. Graft-versus-host-ziekte trad op. is opgetreden bij 10 patiënten die vervolgens ganciclovir of valganciclovir kregen, alleen of in combinatie met andere geneesmiddelen. Alle 10 patiënten herstelden van graft-versus-host-ziekte.

Gegevens uit het hoofdonderzoek werden ook gecombineerd met gegevens uit een tweede lopend onderzoek en de overlevingspercentages van de 37 patiënten die met Zalmoxis werden behandeld (23 uit het hoofdonderzoek en 14 uit het lopende onderzoek) werden vergeleken met die uit een database van 140 patiënten die in het verleden een haplo-identieke transplantatie hebben ondergaan. Het percentage patiënten dat na één jaar in leven was, was 51% voor patiënten die Zalmoxis kregen, vergeleken met 34-40% voor patiënten die geen Zalmoxis kregen.

Wat zijn de risico's van Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten?

De meest voorkomende bijwerking van Zalmoxis (die bij meer dan 1 op de 10 patiënten kan optreden) is acute graft-versus-hostziekte (een aandoening die zich binnen ongeveer 100 dagen na transplantatie ontwikkelt). Bij gebruik van Zalmoxis kan deze aandoening worden behandeld met ganciclovir of valganciclovir. Zalmoxis mag niet worden gebruikt bij patiënten bij wie het immuunsysteem is hersteld. Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten die al een graft-versus-host-ziekte hebben ontwikkeld en die behandeling nodig hebben. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Zalmoxis.

Waarom is Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten goedgekeurd?

Van Zalmoxis is aangetoond dat het helpt bij het herstel van het immuunsysteem van patiënten die een haplo-identieke transplantatie hebben ondergaan als gevolg van ernstige bloedkankers; deze patiënten hebben beperkte behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose. Het veiligheidsprofiel van Zalmoxis wordt als acceptabel beschouwd. Het belangrijkste risico is graft-versus-host-ziekte, maar dit kan met succes worden behandeld met ganciclovir of valganciclovir, die de in Zalmoxis aanwezige T-lymfocyten doden. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat hoewel er meer gegevens nodig zijn om de mate te bepalen, wegen de voordelen van Zalmoxis op tegen de risico's en adviseerde om het geneesmiddel goed te keuren voor gebruik in de EU. Zalmoxis heeft "voorwaardelijke goedkeuring" gekregen. Dit betekent dat er in de toekomst meer informatie over het geneesmiddel beschikbaar zal zijn, Het Europees Geneesmiddelenbureau zal elk jaar alle nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.

Op welke informatie wordt nog gewacht voor Zalmoxis?

Omdat Zalmoxis "voorwaardelijke goedkeuring" heeft gekregen, zal het bedrijf dat Zalmoxis op de markt brengt, de resultaten overleggen van een lopend onderzoek bij patiënten met een hoog risico op acute leukemie. In het onderzoek wordt haplo-identieke transplantatie gevolgd door behandeling met Zalmoxis vergeleken met haplo-identieke transplantatie met T-cellen gevolgd door behandeling met cyclofosfamide (een geneesmiddel om graft-versus-hostziekte te voorkomen) en haplo-identieke transplantatie zonder T-cellen.

Welke maatregelen worden er genomen om een ​​veilig en effectief gebruik van Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten te garanderen?

Het bedrijf dat Zalmoxis op de markt brengt, zal voorlichtingsmateriaal voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg verstrekken, met gedetailleerde informatie over de risico's, waaronder graft-versus-host-ziekte, en hoe het geneesmiddel correct moet worden gebruikt.Het bedrijf zal ook gegevens verzamelen van alle patiënten die met Zalmoxis worden behandeld. door een register in te vullen en de voortgang na de behandeling te volgen om de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel op lange termijn te bestuderen.

De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Zalmoxis veilig en effectief te gebruiken, zijn ook vermeld in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.

Overige informatie over Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten

Raadpleeg voor de volledige versie van het Zalmoxis EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over Zalmoxis-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.

De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Zalmoxis is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Zeldzame ziektebenoeming

De informatie over Zalmoxis - Genetisch gemodificeerde lymfocyten die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.