Wat is Brineura - Cerliponase Alfa en waarvoor wordt het gebruikt?
Brineura is een geneesmiddel voor de behandeling van neuronale ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2), een erfelijke aandoening bij kinderen die leidt tot progressieve hersenbeschadiging.
Omdat het aantal patiënten met CLN2 laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Brineura op 13 maart 2013 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Brineura bevat de werkzame stof cerliponase alfa.
Hoe wordt Brineura - Cerliponase Alfa gebruikt?
Brineura wordt rechtstreeks in de hersenen toegediend. Vóór de eerste infusie moet de patiënt een operatie ondergaan om een apparaat te implanteren, dat van de buitenkant van de schedel door de vloeistofholte naar de hersenen loopt, waar het medicijn wordt afgegeven.
De infusies worden eenmaal per twee weken toegediend door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die ervaring heeft met het toedienen van geneesmiddelen aan de hersenen. Om het risico op infusiereacties te verminderen, kunnen patiënten voor of tijdens de behandeling met Brineura andere geneesmiddelen krijgen of kan de infusie worden vertraagd.De behandeling kan worden voortgezet zolang de patiënt er baat bij heeft.
Brineura is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Brineura - Cerliponase Alfa?
CLN2-patiënten missen een enzym dat nodig is voor een normale hersenontwikkeling, tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) genaamd. De werkzame stof in Brineura, cerliponase alfa, is een kopie van TPP1 en wordt gebruikt om het ontbrekende enzym te vervangen.
Het geneesmiddel wordt rechtstreeks in de hersenen toegediend om de bloed-hersenbarrière te omzeilen, een beschermende barrière die de bloedbaan van de hersenen scheidt en voorkomt dat stoffen zoals medicijnen het hersenweefsel binnendringen.
Welk voordeel heeft Brineura - Cerliponase Alfa aangetoond tijdens de onderzoeken?
In vroege onderzoeken werd aangetoond dat Brineura de snelheid waarmee de ziekte voortschrijdt, gemeten volgens een standaard beoordelingsschaal, vermindert.
In een onderzoek onder 23 kinderen (gemiddelde leeftijd 4 jaar) die bijna een jaar met Brineura werden behandeld, ondervonden 20 van hen (87%) niet het 2-punts verlies in motorische en taalvaardigheid dat historisch werd waargenomen bij patiënten die geen behandeling kregen.
De beoordeling werd uitgevoerd door artsen die patiënten afzonderlijke scores toekenden voor motorische en taalvaardigheid (waarbij 0 ernstiger is en 3 normaal). De eindscore van een patiënt was de som van de twee scores.
In een vervolgonderzoek hielden de voordelen van Brineura nog een jaar aan; de resultaten toonden aan dat de ziekte bij de meeste patiënten kon worden vertraagd. Dit onderzoek loopt nog.
Wat zijn de risico's van Brineura - Cerliponase Alfa?
De meest voorkomende bijwerkingen van Brineura (die bij meer dan 1 op de 5 mensen kunnen optreden) zijn koorts, laag eiwitgehalte in de liquor (vocht uit de hersenen en het ruggenmerg), abnormaal ECG (een test van de hartactiviteit), braken , bovenste luchtweginfecties (neus- en keelinfecties) en overgevoeligheidsreacties (allergische reacties). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Brineura.
Brineura mag niet worden gebruikt bij patiënten die levensbedreigende (allergische) overgevoeligheidsreacties hebben gehad met Brineura en bij wie de symptomen terugkwamen toen het geneesmiddel opnieuw werd toegediend. Het mag ook niet worden gegeven aan patiënten bij wie een shunt is geïmplanteerd om overtollig vocht uit de hersenen af te voeren. Ten slotte mag Brineura niet aan patiënten worden gegeven als er problemen zijn met het apparaat, zoals lekkage of infectie.
Waarom is Brineura - Cerliponase Alfa goedgekeurd?
Uit beschikbare gegevens blijkt dat Brineura bijdraagt aan het vertragen van het verlies van motorische en taalvaardigheden bij patiënten met CLN2, een ziekte waarvoor geen andere behandelingen bestaan.
Wat de beveiliging betreft, komen er geen onaanvaardbare problemen uit de data naar voren. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft daarom geconcludeerd dat de voordelen van Brineura groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Brineura werd goedgekeurd onder “uitzonderlijke omstandigheden” omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was om volledige informatie over Brineura te verkrijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Brineura?
Aangezien Brineura onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat het in de handel brengt verdere gegevens verstrekken uit onderzoeken naar de veiligheid van het geneesmiddel, inclusief het risico op allergische reacties bij langdurig gebruik, en over de werkzaamheid op lange termijn bij het vertragen of stoppen de verslechtering van motorische en taalvaardigheden. De studies zullen betrekking hebben op kinderen onder de twee jaar, voor wie er momenteel geen gegevens zijn.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Brineura - Cerliponase Alfa te waarborgen?
Het bedrijf dat Brineura op de markt brengt, zal ervoor zorgen dat alle beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die het geneesmiddel naar verwachting zullen gebruiken, voorlichtingsmateriaal krijgen over het gebruik en het voorkomen van problemen in verband met het hulpmiddel, zoals infectie of obstructie.
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Brineura veilig en effectief te gebruiken, zijn ook vermeld in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Brineura - Cerliponase Alfa
Raadpleeg voor de volledige versie van Brineura's EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over de behandeling met Brineura de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Brineura is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Brineura - Cerliponase Alfa die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
