Wat is Ucedane - Carglumaatzuur en waarvoor wordt het gebruikt?
Ucedane is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van hyperammoniëmie (hoge bloedspiegels van ammoniak) bij patiënten met N-acetylglutamaatsynthase (NAGS)-deficiëntie.Patiënten met deze chronische ziekte vertonen een tekort aan NAGS, een enzym dat in de lever aanwezig is en dat normaal bijdraagt aan de afbraak van ammoniak. Als dit enzym niet aanwezig is, kan ammoniak niet worden afgebroken en hoopt het zich op in het bloed.
Ucedane bevat de werkzame stof carglumaatzuur en is een 'generiek geneesmiddel'. Dit betekent dat Ucedane dezelfde werkzame stof bevat en op dezelfde manier werkt als een 'referentiegeneesmiddel' dat al is toegelaten in de Europese Unie (EU), genaamd Carbaglu. Voor meer informatie over generieke geneesmiddelen, zie de vragen en antwoorden door hier te klikken.
Hoe wordt Ucedane gebruikt - Carglumaatzuur?
Ucedane is verkrijgbaar in de vorm van dispergeerbare tabletten (200 mg) die moeten worden gedispergeerd (gemengd) in een beetje water. Het geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met stofwisselingsziekten zoals NAGS-deficiëntie.
De behandeling kan vanaf de geboorte worden gestart en het medicijn wordt gedurende het hele leven van de patiënt ingenomen.
De initiële dagelijkse dosis Ucedane moet 100 mg per kilogram lichaamsgewicht zijn; indien nodig kan de dosering worden verhoogd tot 250 mg/kg. Daarna moet de dosis worden aangepast om het ammoniakgehalte in het bloed normaal te houden.
Hoe werkt Ucedane - Carglumaatzuur?
Wanneer ammoniak zich ophoopt in het bloed, wordt het giftig voor het lichaam en in het bijzonder voor de hersenen. Het actieve ingrediënt in Ucedane, carglumaatzuur, lijkt qua structuur sterk op N-acetylglutamaat, dat een enzym activeert dat ammoniak afbreekt. Ucedane bevordert daarom de afbraak van ammoniak, waardoor de concentratie in het bloed wordt verlaagd en bijgevolg de toxische effecten.
Wat zijn de voordelen en risico's van Ucedane - Carglumaatzuur?
Onderzoek naar de voordelen en risico's van de werkzame stof voor goedgekeurd gebruik is al uitgevoerd met het referentiegeneesmiddel, Carbaglu, en hoeft daarom niet te worden herhaald voor Ucedane.
Zoals voor elk geneesmiddel heeft de firma kwaliteitsstudies beschikbaar gesteld voor Ucedane. Het voerde ook een onderzoek uit waaruit zijn 'bio-equivalentie' met het referentiegeneesmiddel bleek. Twee geneesmiddelen zijn bio-equivalent als ze dezelfde hoeveelheid van de werkzame stof in het lichaam produceren, dus wordt verwacht dat ze hetzelfde effect hebben.
Waarom is Ucedane - Carglumaatzuur goedgekeurd?
Omdat Ucedane een generiek geneesmiddel is en biologisch gelijkwaardig aan het referentiegeneesmiddel, wordt aangenomen dat de voordelen en risico's hetzelfde zijn als die van het referentiegeneesmiddel.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Ucedane - Carglumaatzuur te garanderen?
Omdat Ucedane een generiek geneesmiddel is en biologisch gelijkwaardig aan het referentiegeneesmiddel, wordt aangenomen dat de voordelen en risico's hetzelfde zijn als die van het referentiegeneesmiddel.
Meer informatie over Ucedane - Carglumaatzuur
Raadpleeg voor de volledige versie van Ucedane's EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over behandeling met Ucedane de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker. De volledige EPAR-versie van het referentiegeneesmiddel is ook te vinden op de website van het Geneesmiddelenbureau.
De informatie over Ucedane - Carglumaatzuur die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.